Travere Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已加速批准司帕生坦(sparsentan)用于患有原发性IgA肾病(IgAN)具有高风险疾病进展的成人患者减少蛋白尿症状。司帕生坦在FDA加速审批路径下获得批准，是基于与关键的正在进行的3期PROTECT研究，在蛋白尿方面有临床意义和统计上显著的改善，该研究是迄今为止IgAN中最大的面对面介入研究。

　　PROTECT研究是一项全球性、随机、多中心、双盲、活性药对照临床试验。在404名成年IgAN患者中，评估了400mg司帕生坦与300mg irbesartan的安全性和有效性，尽管有最大耐受ACE或ARB治疗，但仍存在持续性蛋白尿。

　　2021年8月，该公司公布了基于预先指定的初步分析集的积极中期结果，结果显示，在治疗36周后，接受司帕生坦治疗的患者的蛋白尿平均较基线减少49.8%，而接受irbesartan治疗的患者的蛋白尿平均较基线减少15.1%(p<0.0001)。

　　根据FDA的要求，FDA批准的标签中包含的功效数据是事后敏感性分析，评估了全部试验人群中的前281名随机患者。在事后敏感性分析中，司帕生坦组的蛋白尿相对于基线的平均降幅为45%，而活性对照irbesartan组为15%。预设和事后敏感性分析均表明，司帕生坦实现了快速和持续的降低。

　　关于司帕生坦

　　司帕生坦是一种每日一次的口服药物，旨在选择性靶向IgAN疾病进展中的两个关键途径(内皮素-1和血管紧张素II)，是第一个也是唯一一个被批准用于治疗这种疾病的非免疫抑制疗法。

　　关于IgA肾病

　　IgA肾病是一种罕见的肾脏疾病(RKD)，也是肾小球疾病导致肾衰竭的主要原因，在美国影响多达15万人据估计，大约有3万至5万名此类患者可通过加速审批获得适应症。该公司预计FILSPARI将于2023年2月27日开始投入使用，并将在患者的整个治疗过程中提供全面的患者支持计划。

　　该适应症是基于蛋白尿减少的基础上加速批准的。司帕生坦是否能减缓IgAN患者的肾功能下降尚未确定。司帕生坦的继续批准可能取决于正在进行的3期PROTECT研究的临床效益的确认，该研究旨在证明司帕生坦是否减缓肾功能下降。这项研究预计为期两年的验证终点，将于2023年第四季度公布，旨在支持司帕生坦的传统批准。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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