奥贝胆酸是一种法尼酯X受体（FXR）激动剂，FXR通常在肠与肝脏中表达，是胆酸、炎症反应、纤维化与代谢通路的关键调节分子。由于FXR的活化可以降低肝细胞内的胆酸浓度，因此早在2016年5月，奥贝胆酸被FDA批准联合熊脱氧胆酸（UDCA）用于UDCA单药治疗应答不佳的原发性胆汁性胆管炎（PBC）成人患者，或单药用于无法耐受的PBC成人患者。

　　FDA曾授予奥贝胆酸优先审查资格。OCA是一种法尼酯X受体激动剂，可促进胆汁酸的释放，开发用于原发性胆汁性肝硬化、非酒精性脂肪性肝炎及其他肝脏疾病和肠道疾病的治疗。此前，FDA已授予OCA治疗伴有肝纤维化的NASH的突破性药物资格、治疗PBC的快车道地位、治疗PBC和PSC的孤儿药地位。

　　FDA此次批准表明，奥贝胆酸能有效降低PBC患者的碱性磷酸酶(ALP)水平，并最终可以改善无移植生存率。“未经治疗或UDCA治疗应答不佳的患者存在发生肝衰竭和死亡的风险，”FDA药物评价和研究中心主任Amy Egan博士指出，“奥贝胆酸的获批为UDCA治疗应答不佳的患者提供了一种重要的治疗选择。”

　　奥贝胆酸的疗效和安全性监管文件的提交基于一项纳入了216例PBC患者的临床试验。研究显示，相比于对照组，奥贝胆酸治疗一年后患者的ALP水平降低。常见的不良事件为皮肤瘙痒、疲劳、腹部疼痛和不适、关节痛、头晕和便秘。根据FDA,奥贝胆酸不适用于肠道完全梗阻的患者。

　　奥贝胆酸的此次申请是基于III期REGENERATE研究的两次期中分析数据。这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期研究，共纳入2480例患者，旨在评估奥贝胆酸治疗伴有肝纤维化的非肝硬化NASH患者的安全性和有效性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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