2022年6月24日，诺华宣布获得CHMP积极意见反馈，其建议相关部门授予阿西米尼布（asciminib）上市许可，适应症为处于费城染色体阳性的慢性髓细胞细胞白血病（Ph+CML-CP）慢性期的成人患者，且患者此前已接受过两种或多种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的治疗。

　　慢性髓细胞白血病（CML）是一种造血干细胞克隆增生性疾病。该病在所有年龄阶段都有发生，但在20~50岁人群中发病率较高。其年发病率为0.1~0.2%，男性发病率略高于女性，占成年白血病患者的15~20%。据估计，在欧洲每年约有超过6,300人被诊断患有CML，我国每年新增病例高达30,000例。虽然许多患者可以从目前可用的TKI疗法中受益，但是，还有很大一部分患者可能会对TKI疗法不耐受或耐药。经过对既往接受两种TKI治疗的CML患者的分析，约55%的患者报告对先前治疗方法不耐受；对二线治疗患者的汇总分析显示，在随访的两年内，高达70%的患者无法达到主要分子学缓解（MMR）。因此，患者对于新的治疗方式和方法的需求依旧很迫切。

　　阿西米尼布如若获批，将成为欧洲第一个专门靶向作用于肉豆蔻酰口袋（在科学文献中也称为STAMP抑制剂）治疗CML的全新疗法，目前那些对传统TKI疗法不耐受或耐药的患者来说，这种全新的治疗方法无疑给他们带来颠覆性的改变和新的希望。

　　此次CHMP关于阿西米尼布的积极意见是基于一项关键的III期ASCEMBL临床研究结果，结果显示，24周时，与接受Bosulif(bosutinib)治疗的患者相比，接受阿西米尼布治疗的患者的MMR接近翻倍（25.5%vs 13.2%）并且，因不良反应产生停药率降低3倍以上（5.8%vs 21.1%）。

　　在这项3期开放标签研究中（NCT03106779），既往接受≥2次TKI治疗的CML-CP患者被随机分组（2:1），分别接受每天两次的40 mg阿西米尼和每天一次的500 mg博苏替尼。根据基线时的主要细胞遗传学反应（MCyR）状态对随机化进行分层。主要目的是比较阿西米尼与博苏替尼在第24周的主要分子应答率（MMR）。

　　共有233名患者被随机分为阿西米尼（n=157）或博苏替尼（n=76）。中位随访时间为14.9个月。在第24周时，阿西米尼的MMR率为25.5％，博苏替尼为13.2％。在基线校正MCyR后，治疗组之间的MMR率差异为12.2％（95％置信区间，2.19-22.30；双侧P=0.029）。

　　与博苏替尼相比，阿西米尼发生的≥3级不良事件（50.6％vs 60.5％）和导致治疗中断的不良事件（5.8％vs 21.1％）更少。

　　该研究表明，阿西米尼与博苏替尼相比具有更高的疗效，同时具有良好的安全性。这些结果支持将阿西米尼作为一种新的治疗方法用于对≥2次TKIs有耐药性/不耐受性的CML-CP患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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