阿伐曲泊帕有其不可替代性优势。比如艾曲泊帕，其用药受到严格的饮食限制，与钙、镁或膳食脂肪等多价阳离子食物同服时吸收较差，并且需要定期监测血细胞计数。艾曲泊帕还存在严重和可能危及生命的肝毒性风险，需要患者定期监测肝功能，这限制了其在肝病患者中的使用剂量。
阿伐曲泊帕Ⅲ期临床试验是一项全球多中心的随机双盲对照试验。研究分为阿伐曲泊帕组和安慰剂组，根据应答与失效的定义，分析阿伐曲泊帕治疗ITP初步应答的持续时间与应答患者维持应答的时间占比。
血小板生成素受体在造血干细胞，血小板等均有表达，血小板生成素通过与受体结合和活化进而调节巨核细胞生长和血小板生成。阿伐曲泊帕通过与血小板生成素受体上的不同位点结合，激活并刺激信号传导模拟血小板生成素的生物学效应，调节细胞增殖、分化、成熟及分裂的作用进而导致血小板计数的增加。且并不会阻断内源性TPO与受体的结合，可与内源性TPO产生协同效应。而阿伐曲泊帕具有口服方便性，吸收不受食物影响，且没有明显的肝毒性。它能够在长期给药的情况下增加和维持血小板计数在目标范围内，具有可接受的治疗慢性ITP患者的安全性和耐受性特征。治疗中出现的不良事件与安慰剂相当，避免了血小板输注面临的潜在风险，可作为血小板输注的替代治疗。值得注意的是，由于阿伐曲泊帕批准上市时间相较于艾曲泊帕时间短，缺乏长期的安全性数据。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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