一项对137名平均年龄为41岁的成年患者（约四分之三为女性）的研究评估了磷酸盐奥司他丁片在治疗成人库欣氏病方面的安全性和有效性。大多数患者都曾接受过垂体手术，但没有治愈库欣氏病，或者不适合做手术。在为期24周的单臂开放标签期中，所有患者接受的磷酸盐奥司他丁片起始剂量为2毫克，每天两次，可每两周增加一次，直至30毫克，每天两次。在这个为期24周的时期结束时，约有一半的病人的皮质醇水平在正常范围内。在这之后，71名不需要进一步增加剂量并在最后12周内耐受该药物的患者进入为期八周的双盲随机停药研究，他们要么接受磷酸盐奥司他丁片，要么接受安慰剂（非活性治疗）。在这个停药期结束时，86%接受磷酸盐奥司他丁片的病人的皮质醇水平保持在正常范围内，而接受安慰剂的病人只有30%。

　　在磷酸盐奥司他丁片的临床试验中，最常见的副作用是肾上腺功能不全、头痛、呕吐、恶心、疲劳和水肿（由液体潴留引起的肿胀）。低皮质醇症（皮质醇水平低）、QTc延长（一种心律失常）以及肾上腺激素前体（转化为激素的非活性物质）和雄激素（调节男性特征的激素）的升高也可能发生在服用磷酸盐奥司他丁片的人身上。库欣综合征的年发病率为百万分之0.7~2.4，属于罕见病范畴，磷酸盐奥司他丁片在美国及欧盟都获得孤儿药地位。

　　在磷酸盐奥司他丁片批准上市前，库欣综合征治疗的首选方案为经蝶窦手术切除垂体，PasireotideDiaspartate（帕瑞肽二门冬氨酸盐，商品名为Signifor）是一种在美国和欧洲被批准用于治疗库欣综合征的孤儿药，用于治疗手术失败或无手术治疗资格的患者，但仅对少数患者有效。磷酸盐奥司他丁片的好处是它能够成为手术的替代方案，控制或使成人CS患者的皮质醇水平正常化，并具有可管理的安全性。

　　有趣的是，磷酸盐奥司他丁片最初是诺华在2008年作为原发性高血压药物来开发的，药物转手给意大利制药公司Recordati后2014年开始转向库欣综合征适应症的临床实验，历经6载，作为首个库欣综合征一线用药上市，在当初看来应属意外之喜。这在药物开发中并不少见，较为知名的是西地那非（俗称伟哥），最初也是作为心血管治疗药开发，后以治疗勃起障碍而名震天下，又发现对肺动脉高压有效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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