非小细胞肺癌（NSCLC）是全球范围内最常见的肺癌类型之一，其中约1%～2%的患者存在RET基因融合。RET基因融合的患者在传统治疗中的获益有限，往往面临治疗选择少、预后差等困境。普拉替尼（GAVRETO）作为一种高选择性的受体酪氨酸激酶RET（Rearranged during Transfection）抑制剂，为RET融合阳性NSCLC患者带来了新的治疗希望。

　　普拉替尼（GAVRETO）简介

　　普拉替尼（商品名：普吉华，英文名：Pralsetinib），由Blueprint Medicines开发，并由基石药业获得在大中华区的独家开发和商业化授权。它是一种口服、每日一次的强效高选择性RET抑制剂，可选择性抑制RET激酶活性，抑制RET及其下游分子磷酸化，从而有效抑制表达RET基因变异的细胞增殖。普拉替尼的出现，不仅丰富了NSCLC的治疗手段，也为RET融合阳性的患者提供了新的治疗选择。

　　疗效评估

　　FDA批准情况

　　普拉替尼在临床试验中展现出了显著的疗效。2020年9月4日，美国食品药品监督管理局（FDA）准许加速批准普拉替尼用于治疗RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。随后，在2023年8月9日，FDA将其批准转为常规批准，进一步确认了其在该适应症中的疗效和安全性。

　　临床数据

　　普拉替尼的疗效得到了多项临床试验的证实。其中，ARROW（RCT03037385）研究是一项多中心、开放标签、多队列的临床试验，纳入了RET融合阳性的NSCLC患者。研究结果显示，在87名既往接受过含铂化疗的RET融合阳性NSCLC患者中，普拉替尼的客观缓解率（ORR）达到了57%（95%CI:46%,68%），并且有应答的患者中，80%的患者持续缓解6个月或以上。这些数据表明，普拉替尼在RET融合阳性NSCLC患者中具有良好的疗效。

　　患者获益

　　普拉替尼不仅能够有效缓解患者的疾病症状，还能够显著延长患者的生存时间。通过靶向抑制RET基因融合，普拉替尼能够阻断肿瘤细胞的增殖和生长，从而实现对肿瘤进展的控制。此外，普拉替尼的副作用相对较小，大多数患者能够耐受，进一步提高了患者的生活质量。

　　适应症与用法用量

　　普拉替尼已获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。此外，它还被批准用于治疗需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。

　　普拉替尼的推荐剂量为每日一次，具体剂量需根据患者的具体情况由医生决定。在用药过程中，需要密切关注患者的病情变化和药物的不良反应，并定期进行药物监测和身体检查，以确保治疗效果和安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：普吉华/普拉替尼(GAVRETO/PRALSETINIB)为存在NTRK基因突变的患者提供了新的选择？

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