拉罗替尼（Larotrectinib），商品名维泰凯，是一种口服小分子靶向药物，主要用于治疗由单一罕见TRK融合基因突变驱动的各种癌症。它是一种广谱抗癌药物，通过抑制原肌球蛋白受体激酶（TRK）A/B/C，达到抑制肿瘤细胞生长和增殖的作用。拉罗替尼的出现，为NTRK基因融合突变的患者提供了新的治疗选择，显著改善了患者的预后和生活质量。

　　NTRK基因包括NTRK1、NTRK2和NTRK3，它们编码激酶结构域TRKA、TRKB和TRKC三种蛋白，这些蛋白在神经组织中表达。当NTRK基因的任意一个与其他基因发生融合突变时，会导致异常活性，驱动肿瘤的发生。NTRK基因融合现已成为肿瘤治疗的理想靶点，因为它在多种成人和儿童实体瘤中都被确定为致癌驱动因子。虽然NTRK基因融合的总发生率较低，约为0.4%，但在某些罕见肿瘤中，如涎腺分泌性癌、婴儿型纤维肉瘤中，其发生率可超过90%。

　　拉罗替尼在多个临床试验中展现出了显著的疗效。例如，在一项纳入289例接受拉罗替尼治疗的NTRK基因融合肿瘤成人和儿童患者的临床研究中，总体客观缓解率（ORR）达到66%。中位缓解持续时间（DoR）为43.3个月，中位无进展生存期（PFS）为30.8个月。这些患者包括26种不同的肿瘤类型，研究结果显示拉罗替尼治疗多数类型的肿瘤均有疗效。

　　此外，拉罗替尼在特定类型的肿瘤中也表现出了卓越的疗效。例如，在婴儿型纤维肉瘤（IFS）患者中，拉罗替尼的ORR高达94%，且中位DoR和PFS均较长。在NTRK基因融合阳性的原发性中枢神经系统（CNS）肿瘤患者中，虽然总体ORR较低，但拉罗替尼仍展现出了良好的血脑屏障穿透性，为这部分患者提供了新的治疗可能。

　　拉罗替尼的使用方法是口服，每日两次，建议饭后服用。用药剂量根据患者的体重和疾病进展情况而定，一般情况下是每千克体重每次100毫克。对于儿童患者，根据年龄和体重调整剂量。拉罗替尼在治疗过程中可能会出现一些副作用，如疲劳、恶心、头晕等，但大部分副作用为1~2级，且可通过适当的处理减轻。对于出现严重或持续时间较长的副作用，患者应及时告知医生。

　　拉罗替尼作为一种创新的抗肿瘤药物，为NTRK基因融合突变的患者带来了新的治疗选择和希望。它的出现填补了这一领域的空白，为多种癌症患者提供了新的治疗途径。然而，患者在使用拉罗替尼时仍需严格遵循医生的指导，并注意监测可能出现的副作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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