在肿瘤治疗的广阔领域中，甲状腺癌作为一种常见的恶性肿瘤，其治疗方法及效果一直是医学界关注的重点。随着精准医疗的不断发展，针对特定基因突变的靶向治疗药物应运而生，其中普吉华/普拉替尼（Pralsetinib）便是针对RET基因突变甲状腺癌患者的重大突破。

　　普吉华/普拉替尼（Pralsetinib），是一种受体酪氨酸激酶RET（Rearranged during Transfection）抑制剂，是中国首个获批的选择性RET抑制剂。普拉替尼通过抑制RET及其下游分子磷酸化，有效抑制表达RET基因变异的细胞增殖，从而实现对甲状腺癌等RET基因突变相关肿瘤的精准治疗。

　　普拉替尼是一种口服、每日一次、强效高选择性的RET抑制剂，其化学名称为(顺式)-N-((S)-1-(6-(4-氟-1H-吡唑-1-基)吡啶-3-基)乙基)-1-甲氧基-4-(4-甲基-6-((5-甲基-1H-吡唑-3-基)氨基)嘧啶-2-基)环己甲酰胺，分子式C27H32FN9O2，分子量533.61 g/mol。该药物内容物为白色至类白色粉末，推荐剂量为400mg，每日一次，空腹状态下口服。

　　甲状腺癌是起源于甲状腺滤泡上皮的恶性肿瘤，主要表现为无痛性颈部肿块或结节。根据病理类型，甲状腺癌可分为乳头状癌、滤泡状癌、髓样癌和未分化癌四种类型，其中乳头状癌最常见，预后较好；而未分化癌预后最差，生存期极短。RET基因融合和突变是甲状腺癌，尤其是甲状腺髓样癌（MTC）和乳头状甲状腺癌的重要致病机制之一。RET原癌基因编码一种跨膜受体酪氨酸激酶，在神经系统和肾脏的胚胎发育中具有生理作用。RET融合和突变会诱导致癌转化，导致RET受体酪氨酸激酶异常激活，从而引发甲状腺癌。

　　普拉替尼在甲状腺癌治疗中的疗效和安全性得到了多项临床试验的验证。其中，最为著名的便是ARROW研究。ARROW研究是一项多中心、非随机、开放性、多队列临床研究，旨在评估普拉替尼治疗RET融合阳性实体瘤患者的疗效和安全性。该研究纳入了大量RET融合阳性的甲状腺癌患者，包括晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）和RET融合阳性甲状腺癌患者。

　　临床试验结果显示，普拉替尼在甲状腺癌患者中表现出显著的疗效。在未接受系统治疗的RET融合阳性甲状腺癌患者中，客观缓解率（ORR）高达79%；而在接受过铂类化疗的患者中，ORR也达到了62%。此外，普拉替尼还能够延长患者的生存期，提高生活质量。在疾病控制率（DCR）方面，初治患者和先前接受铂类化疗的患者亚组分别达到了93%和91%。这意味着，对于RET融合的甲状腺癌患者，无论是否接受过化疗，90%以上的患者接受普拉替尼治疗后，病灶都会出现不同程度的缩小甚至消失。

　　普拉替尼的安全性也得到了验证。尽管所有患者均经历了治疗中出现的不良反应，但大多数反应为轻至中度，且可通过调整剂量或对症治疗得到控制。最常见的不良反应包括天冬氨酸转氨酶（AST）升高、丙氨酸转氨酶（ALT）升高和中性粒细胞减少症等。在严重不良反应方面，普拉替尼的发生率相对较低，且多为可逆性。

　　普吉华/普拉替尼作为一种新型的选择性RET抑制剂，为RET基因突变甲状腺癌患者提供了新的治疗选择。该药物通过精准靶向RET基因变异，有效抑制肿瘤细胞的生长和扩散，从而实现对甲状腺癌的精准治疗。临床试验结果显示，普拉替尼在甲状腺癌患者中表现出显著的疗效和安全性，能够显著缓解患者症状、延长生存期并提高生活质量。随着精准医疗的不断发展，普拉替尼有望成为甲状腺癌治疗领域的重要药物之一，为更多患者带来希望和福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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