恩西地平（Enasidenib）是一种针对特定类型急性髓性白血病（AML）的靶向治疗药物，主要通过抑制异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）突变酶来发挥疗效。IDH2是细胞内参与能量代谢的关键酶之一，正常情况下可将异柠檬酸转化为α-酮戊二酸，并生成NADPH，这是一种重要的还原剂，能够保护细胞免受氧化应激损伤。然而，在部分AML患者的白血病细胞中，IDH2发生突变，导致其功能逆转，将α-酮戊二酸转化为异柠檬酸，并产生一种异常的代谢产物——2-羟戊二酸（2-HG）。2-HG是一种肿瘤促进因子，能够抑制细胞分化，促进细胞增殖，诱导基因表达异常，干扰DNA和组蛋白修饰，以及激活癌症相关信号通路。因此，IDH2突变不仅是AML的一种驱动因素，也是不良预后指标之一。

　　恩西地平通过高度选择性地结合到IDH2的活性位点，阻断其催化活性，从而有效抑制2-HG的合成。这种抑制作用能够显著降低2-HG的水平，促使癌细胞重新进入正常的分化路径，抑制白血病细胞的生长，诱导其凋亡，并逆转癌症相关的表观遗传改变。恩西地平对不同类型的IDH2突变均有抑制作用，但对野生型IDH2无影响，显示出其高度特异性。此外，恩西地平的抑制作用是可逆的，即停药后IDH2活性可恢复，这有助于减少药物的毒副作用。

　　恩西地平主要用于治疗经检测确认存在IDH2突变的复发性或难治性急性髓性白血病成人患者。这些患者通常对传统化疗方案反应不佳，预后较差。恩西地平的引入为这些患者提供了新的治疗选择。

　　一例晚期复发的急性髓系白血病患者，疾病复发前已行多周期化疗，且过程中出现败血症、感染，身体条件差。复发后AML预后评估为高危组伴有IDH2/R140突变，且初次突变频率为34.7%。患者及家属拒绝移植，因此选择以口服靶向药物联合去甲基化药物治疗的方案。因患者既往存在IDH2突变，故选择了恩西地平靶向药物，同时联合其他药物。口服过程中患者无明显不良反应，耐受性良好。经过2周期治疗，骨髓再次完全缓解。此案例表明，恩西地平在治疗IDH2突变的AML患者中具有显著疗效，且不良反应轻微，患者生活质量得到较好保持。

　　随着对恩西地平进一步研究的深入，相信它在白血病治疗中的应用前景将更加广阔。恩西地平有望成为治疗白血病的关键药物之一，为患者提供更长的生存期和更好的生活质量。同时，随着肿瘤治疗领域的不断进步，恩西地平也有望成为白血病治疗中的一个重要组成部分，为患者带来更好的治疗效果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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