吉妥单抗，商品名Mylotarg，是一种针对表达CD33抗原的白血病细胞的靶向治疗药物。它通过结合并作用于白血病细胞表面的CD33抗原，引发细胞死亡，并通过免疫机制抑制白血病细胞的增殖和生存。作为首款包括儿童适应症的药物，吉妥单抗在急性髓系白血病（AML）的治疗中展现了显著的疗效，为患者带来了新的希望。

　　一、药物机制与靶点

　　CD33是一种在成髓细胞表面表达的抗原，多达90%的AML患者中存在该抗原。吉妥单抗是一种抗体药物偶联物（ADC），由可以靶向CD33的单克隆抗体和与之连接的细胞毒素卡奇霉素（calicheamicin）组成。当吉妥单抗与CD33抗原结合后，它会被内化进入细胞，随后在细胞内释放卡奇霉素，导致DNA双链断裂和细胞死亡。

　　二、临床试验与疗效

　　吉妥单抗的疗效在多项临床试验中得到了验证。最初，基于三项开放II期临床研究（试验201、202、203）的汇总数据，吉妥单抗获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准。这三项试验共纳入了142例首次复发的CD33阳性AML患者，结果显示总缓解率（ORR）为30%，其中完全缓解（CR）率为16%，CR伴血小板减少（CRp）率为13%。缓解中位时间为60天。值得注意的是，年龄小于60岁的患者ORR为34%，而60岁及以上的患者ORR为26%。

　　然而，随后的III期SWOG106试验并未观察到吉妥单抗与标准化疗联合使用的临床获益，且致死诱导毒性较高。因此，该药物一度从市场上撤出。但基于后续开展的ALFA-0701试验、MyloFrance-1和AML-19等其他临床试验的积极结果，FDA于2017年重新批准了吉妥单抗用于治疗新诊断的CD33阳性AML成人患者，以及2岁及以上复发或对初始治疗无反应（难治性）的CD33阳性AML患者。

　　三、具体用法与剂量

　　吉妥单抗的用法和剂量需根据患者的具体情况进行调整。对于成人患者，通常与柔红霉素和阿糖胞苷联合使用，具体剂量为第1天、第4天和第7天给予3mg/㎡，巩固治疗时第1天给予3mg/㎡。对于1个月及以上的儿科患者，体表面积（BSA）为0.6㎡或更大的患者给予3mg/㎡，BSA小于0.6㎡的患者则按0.1mg/kg给药。在治疗过程中，应密切监测患者的血液学指标和肝肾功能，以确保用药的安全性和有效性。

　　四、安全性与副作用

　　吉妥单抗在使用过程中可能伴随一系列副作用。常见的副作用包括发热、恶心、呕吐、头痛、皮疹和便秘等。此外，还可能导致肝功能检查指标升高以及某些白细胞水平降低。严重的副作用包括低血细胞计数、感染、肝损伤、肝脏静脉阻塞（肝静脉闭塞性疾病）、输液相关反应和严重出血等。因此，在使用吉妥单抗之前，必须全面评估患者的肝功能和肾功能，并采取必要的预防措施以降低副作用的发生风险。

　　对于孕妇和哺乳期妇女，吉妥单抗可能对胎儿或婴儿造成损害，因此在治疗期间需采取相应的避孕措施。同时，患者在接受治疗期间应定期检查血液和肝肾功能，并严格遵循医生的建议进行治疗。

　　五、结论与展望

　　吉妥单抗作为一种创新的靶向治疗药物，在AML治疗中展现出了显著的疗效。尽管其使用过程中可能伴随一些副作用，但通过合理的用药和密切的监测，可以最大限度地发挥其疗效并降低风险。未来，随着对吉妥单抗作用机制的深入研究和临床应用的不断拓展，我们有理由相信，它将为更多AML患者带来更好的治疗效果和生活质量。同时，也期待有更多的创新药物涌现，共同推动白血病治疗领域的进步与发展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 吉妥单抗 https://www.kangbixing.com/