肝内胆管癌（Intrahepatic Cholangiocarcinoma，IHCC）是一种原发性肝癌，具有发病隐匿、进展迅速的特点，占原发性肝癌的10%-15%。其早期诊断困难，多数患者在确诊时已失去手术机会，传统化疗方案效果有限，病死率极高。随着对肿瘤靶点的深入研究和新型靶向治疗药物的出现，为肝内胆管癌患者带来了新的治疗希望，其中培米替尼（Pemigatinib）作为一种高度选择性的酪氨酸激酶抑制剂，在FGFR基因变异肝内胆管癌的治疗中展现出显著疗效。

　　培米替尼的主要作用机制是通过与FGFR1/2/3的ATP结合位点竞争性结合，抑制FGFR的磷酸化和信号传导。FGFR家族在多种癌症中起着关键作用，尤其是胆管癌。FGFR2的重组或突变会导致异常的信号传导，促进肿瘤的生长和扩散。培米替尼通过抑制这些异常信号通路，可以显著减缓肿瘤的发展，同时直接抑制肿瘤细胞的增殖。

　　培米替尼适用于已经转移（扩散到身体其他部位）或局部晚期、无法通过手术治疗的胆管癌患者，特别是那些具有FGFR2基因融合或FGFR2基因结构发生其他变化的疾病患者。这种药物为那些传统治疗无效或失败后的患者提供了新的治疗选择。

　　一项临床试验评估了培米替尼在FGFR2融合/重排的胆管癌患者中的疗效。结果显示，接受培米替尼治疗的患者中，客观缓解率达到35.5%，疾病控制率为82%。中位无进展生存期（mPFS）为6.9个月，中位缓解持续时间（mDOR）为7.5个月。在实际应用中，一位69岁的男性患者，因肝内胆管中-低分化腺癌伴肝内、双肺转移（IV期），在一线治疗失败后，基因检测显示FGFR2基因突变。随后，他开始接受培米替尼治疗，经过5个周期的治疗后，胸部和腹部CT检查显示肺内和肝内多发结节明显缩小，糖类抗原199（CA-199）水平也显著降低，疗效评价为部分缓解（PR）。该患者的无进展生存期达到8个月，缓解持续时间为5个月，总体安全性、耐受性良好。

　　培米替尼作为一种新型靶向治疗药物，在FGFR基因变异肝内胆管癌的治疗中展现出显著疗效和优势，为医生和患者提供了一种全新的诊疗方案，为战胜这一难治性疾病带来了新的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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