厄达替尼（Erdafitinib），商品名Balversa，是一款具有针对性的小分子靶向药物。在泌尿系统肿瘤治疗领域，它因独特的作用机制和治疗效果而备受关注，主要用于治疗特定类型的尿路上皮癌，为这类癌症患者带来新的治疗方向。厄达替尼属于口服的泛成纤维细胞生长因子受体（FGFR）酪氨酸激酶抑制剂，通过抑制相关受体的活性来干预肿瘤细胞的生长进程。

　　在正常生理状态下，FGFR家族成员参与细胞的增殖、分化、迁移以及血管生成等多种关键过程。它们通过与成纤维细胞生长因子（FGFs）结合，激活下游的信号传导通路，维持细胞的正常功能。然而，在部分尿路上皮癌患者中，出现了FGFR基因的异常改变，包括FGFR3基因突变以及FGFR1、FGFR2和FGFR3基因的融合。这些异常会导致FGFR信号通路过度激活，使得肿瘤细胞获得持续增殖、逃避凋亡以及促进肿瘤血管生成的能力，进而推动肿瘤的发生和发展。

　　厄达替尼能够高亲和力地与FGFR的ATP结合位点紧密结合，竞争性地抑制ATP与FGFR的结合，从而阻断FGFR激酶的磷酸化过程，抑制下游信号通路的传导。这一作用机制有效遏制了肿瘤细胞的异常增殖、迁移和存活，还能抑制肿瘤血管生成，从多个角度对肿瘤的生长和扩散进行干预，达到治疗尿路上皮癌的目的。

　　厄达替尼适用于携带FGFR3或FGFR2基因突变的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，这些患者在接受含铂化疗期间或之后疾病进展，包括新辅助或辅助含铂化疗12个月内出现疾病进展的患者。这部分患者此前治疗手段有限，厄达替尼为他们提供了新的治疗选择。

　　推荐起始剂量为每天8mg，口服，每天一次。若在治疗后的第14至21天，患者的血清磷酸盐水平低于5.5mg/dL，并且没有眼部疾病或无法接受的毒性，剂量可增加至每天9mg。治疗期间需定期监测血清磷酸盐水平、眼科检查以及其他相关指标，医生会根据患者的具体情况调整剂量。若出现不良反应，可能需要暂停用药、减少剂量或永久停药。

　　一项针对携带FGFR基因突变的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者的临床试验，评估了厄达替尼的疗效。结果显示，总体客观缓解率（ORR）达到了32.2%，其中完全缓解（CR）率为2.3%，部分缓解（PR）率为29.9%。中位缓解持续时间（DOR）为5.4个月，中位无进展生存期（PFS）为5.5个月，中位总生存期（OS）为13.8个月。在不同的FGFR基因突变亚型中，也观察到了相应的治疗效果。这些数据表明，厄达替尼对特定基因突变的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者具有显著的治疗活性，能有效控制疾病进展，延长患者生存期。

　　厄达替尼具有精准的靶向性，专门针对携带FGFR基因突变的尿路上皮癌细胞发挥作用，相比传统化疗，对正常细胞的影响较小，降低了不良反应的发生几率。常见的不良反应有口腔炎、疲劳、腹泻、甲沟炎、脱发等，多数为轻至中度，患者能够较好地耐受。口服给药的方式极大地方便了患者，患者无需频繁住院接受静脉输注，提高了生活质量和治疗依从性。

　　总体来说，厄达替尼为携带FGFR基因突变的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者提供了有效的治疗方案。尽管存在一些挑战，但随着研究的持续深入和技术的不断进步，有望进一步优化治疗策略，克服耐药难题，降低治疗成本，为更多患者带来生存希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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