吉列替尼/吉瑞替尼（GILTERITINIB），作为一种新型、高度选择性的口服FLT3抑制剂，在白血病的治疗领域展现出了显著的疗效。

　　吉列替尼的主要作用机制是通过抑制FLT3激酶的活性，来干扰白血病细胞的信号转导通路。FLT3是一种在许多急性髓系白血病（AML）患者中突变的蛋白质，这些突变导致其激活状态异常，进而驱动癌细胞的生长和扩散。吉列替尼通过与FLT3结合，阻止其激活，从而抑制异常细胞的增殖。此外，该药物还对酪氨酸激酶AXL有抑制作用，该激酶与FLT3抑制剂耐药相关，进一步增强了其抗肿瘤效果。

　　吉列替尼主要用于治疗成人急性髓系白血病（AML）中FLT3突变的复发或难治性患者。FLT3突变在某些AML患者中很常见，而吉列替尼正是通过抑制这一突变基因来帮助控制白血病的发展。对于这类患者，吉列替尼提供了一个有效的治疗选择，显著提高了完全缓解率（CR）和总生存期（OS）。

　　在I-II期临床研究中，吉列替尼单药治疗持续抑制FLT3的自我磷酸化，并且每天至少80mg的剂量致使41%患有复发或难治FLT3突变AML患者具有复合完全缓解（血液学恢复正常或不正常的完全缓解）。进一步的研究建议起始剂量为120mg/天。在ADMIRAL这项关键性的III期临床研究中，吉列替尼治疗FLT3突变的复发难治AML患者的中位总生存期（OS）为9.3个月，显著长于接受挽救性化疗的患者的OS（5.6个月）。同时，吉列替尼组的一年生存率为37.1%，而挽救性化疗组的一年生存率为16.7%。这些数据充分证明了吉列替尼在延长患者生存期方面的显著疗效。

　　吉列替尼的推荐剂量为每天口服120毫克，持续至少6个月的临床反应或直至疾病进展或不可接受的毒性。药物可以空腹或与食物一起服用，每日一次。患者应整片吞服药片，不应咀嚼、压碎或分开。如果错过了一剂，可以在通常服用时间后的12小时内补服。超过12小时后，应跳过当天的剂量，并在第二天按正常时间服用。规范的使用方法是确保药物疗效的关键。

　　吉列替尼虽然疗效显著，但在使用过程中也需要注意安全性考量。常见的副作用包括疲劳、恶心、食欲下降、发热和骨髓抑制（如贫血和白细胞减少）等。这些副作用通常是可管理的，但患者在接受治疗期间需要进行密切的监测和管理。此外，吉列替尼还可能导致一些严重的副作用，如肺炎、大肠穿孔和败血性休克等。因此，患者在用药期间应定期进行身体检查和相关检测，以监测治疗效果和不良反应。一旦出现任何不适或疑似药物相关的不良反应，应立即告知医生并采取相应的处理措施。

　　吉列替尼/吉瑞替尼作为一种创新药物，为急性髓系白血病患者提供了新的治疗希望。其独特的药理机制和显著的疗效数据使其在癌症治疗领域具有广阔的应用前景。随着科学研究的不断深入和临床应用的不断拓展，我们有理由相信吉列替尼将在未来为更多患者带来生命的延续和质量的提高。同时，我们也期待更多创新药物的涌现共同推动癌症治疗领域的发展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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