依维替尼（ivosidenib，商品名：拓舒沃TIBSOVO）是一款在肿瘤治疗领域具有重要意义的药物，为特定类型癌症患者带来了新的治疗选择和希望。

　　一、作用机制

　　依维替尼是一种针对异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变的强效、选择性口服抑制剂。在正常细胞中，IDH1参与三羧酸循环，催化异柠檬酸转化为α-酮戊二酸（α-KG）。而在携带IDH1突变的肿瘤细胞中，突变的IDH1会获得新的功能，将α-KG转化为一种异常代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）。2-HG在肿瘤细胞内大量积累，导致细胞的表观遗传和代谢状态发生改变，进而促进肿瘤的发生和发展。依维替尼通过特异性地结合并抑制突变的IDH1，阻断2-HG的生成，使肿瘤细胞的代谢和表观遗传状态恢复正常，诱导肿瘤细胞分化、抑制肿瘤细胞增殖，最终达到抗癌的目的。

　　二、药品与疾病

　　依维替尼主要用于治疗携带IDH1突变的多种癌症。

　　急性髓系白血病（AML）：对于新诊断的、无法接受强化化疗的IDH1突变阳性的AML成人患者，以及复发或难治性IDH1突变阳性的AML成人患者，依维替尼能够有效抑制肿瘤细胞的生长，改善患者的病情。IDH1突变在AML患者中约占6%-10%，依维替尼为这部分患者提供了精准的靶向治疗方案。

　　胆管癌：在局部晚期或转移性、携带IDH1突变且经治的胆管癌患者中，依维替尼也展现出一定的治疗效果。胆管癌是一种预后较差的恶性肿瘤，传统治疗手段有限，依维替尼的出现为IDH1突变的胆管癌患者开辟了新的治疗途径。

　　三、临床试验

　　AML临床试验：在针对复发或难治性IDH1突变阳性AML患者的临床试验中，使用依维替尼单药治疗，患者的完全缓解（CR）和伴部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率达到了一定比例。许多患者的骨髓原始细胞比例显著下降，外周血细胞计数得到改善，生存期也有所延长。而且，在新诊断的无法接受强化化疗的IDH1突变阳性AML患者中，依维替尼治疗同样显示出良好的疗效和安全性。

　　胆管癌临床试验：在IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌患者的试验中，使用依维替尼治疗后，部分患者的肿瘤得到了控制，无进展生存期有所延长，并且在一定程度上改善了患者的生活质量。这些临床试验结果充分证明了依维替尼在治疗携带IDH1突变癌症方面的有效性和安全性。

　　四、不良反应

　　依维替尼在使用过程中可能会出现一些不良反应。常见的血液系统不良反应包括贫血、血小板减少和中性粒细胞减少。贫血会导致患者出现头晕、乏力、面色苍白等症状；血小板减少可能引发患者出血倾向增加，如皮肤瘀斑、鼻出血等；中性粒细胞减少则使患者更容易受到感染。此外，还可能出现非血液学不良反应，如恶心、呕吐、腹泻等胃肠道反应，以及疲劳、关节痛、皮疹等。不过，大多数不良反应通过适当的对症治疗和剂量调整是可以得到有效控制的。

　　五、药品优势

　　精准靶向治疗：依维替尼能够精准地针对IDH1突变发挥作用，为携带该突变的癌症患者提供了高度特异性的治疗方案，避免了对正常细胞的过度损伤，提高了治疗效果。

　　口服给药便利：作为口服药物，依维替尼极大地提高了患者的用药便利性，患者无需频繁前往医院进行静脉注射等复杂治疗，可在医生的指导下在家自行服药，提高了治疗的依从性。

　　为难治性癌症提供新选择：对于急性髓系白血病和胆管癌等难治性癌症中携带IDH1突变的患者，依维替尼打破了传统治疗手段的局限，为这些患者带来了新的生存希望，改善了他们的预后。

　　综上所述，依维替尼是一种具有创新性和重要临床价值的抗癌药物。它通过独特的作用机制，在治疗携带IDH1突变的癌症方面展现出显著的疗效和优势。尽管存在一些不良反应，但在合理的监测和管理下，它为众多癌症患者提供了更有效的治疗选择，随着研究的不断深入，其在肿瘤治疗领域的应用前景将更加广阔。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 依维替尼 https://www.kangbixing.com/drug/yiweitini/