培美替尼/培米替尼（Pemazyre），是一种针对特定类型胆道癌的革命性靶向治疗药物，尤其适用于那些具有成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）基因重排的患者。

　　一、药物基本信息

　　培美替尼（Pemazyre）是一种小分子激酶抑制剂，主要靶向FGFR1、FGFR2和FGFR3，对FGFR4也有一定的抑制作用，但抑制浓度较高。该药物通过抑制FGFR的活性，从而阻断肿瘤细胞的生长和扩散路径。美国食品药品监督管理局（FDA）在2020年授予其“孤儿药”、突破性治疗成果和优先审查认定等特优待遇，并于同年4月17日通过加速审批程序批准其上市。

　　二、适应症

　　培美替尼主要用于治疗已接受过至少一种系统治疗且病情进展的、具有FGFR2基因重排的成人局部晚期或转移性胆管癌患者。此外，该药物也适用于治疗患有FGFR1重排的复发或难治性髓系/淋巴系肿瘤的成年人。

　　三、用法用量

　　培美替尼的推荐剂量为每日一次，每次13.5毫克，连续服用14天，然后停药7天，每21天为一个治疗周期。药物应以整片吞服，不应分割、压碎、咀嚼或溶解。服用时间可选择每天大约同一时间，无需考虑食物影响。

　　四、临床研究数据

　　FIGHT-202试验是一项评估培美替尼疗效的关键临床研究。该研究将患者分为三组：A组为FGFR2融合或重排患者（107例），B组为其他FGF/FGFR基因改变患者（20例），C组为无FGF/FGFR基因改变患者（18例）。所有患者均接受培美替尼13.5毫克每日一次的治疗方案。

　　研究结果显示，A组患者的客观缓解率（ORR）为36%，其中3例患者实现完全缓解，35例患者实现部分缓解。中位无进展生存期（PFS）为6.9个月，中位缓解持续时间为9.1个月，初步的中位总生存期（OS）达21.1个月。相比之下，B组和C组的疗效较差，均未实现客观缓解，且中位OS分别为6.7个月和4个月。这些数据充分证明了培美替尼在治疗FGFR2融合或重排的胆管癌中的显著疗效。

　　五、副作用

　　尽管培美替尼在治疗胆管癌方面取得了显著成果，但该药物也可能引起一系列副作用。常见的副作用包括高磷血症、腹泻、指甲问题（如指甲与床分离或指甲形成不良）、疲劳、恶心、便秘、口腔炎、腹痛、发热、关节痛和皮疹等。此外，该药物还可能对肝脏功能产生不良影响，导致肝酶升高。因此，在接受治疗期间，医生会定期监测患者的肝功能和血液指标，并根据需要采取相应的治疗措施。

　　六、注意事项

　　‌妊娠与哺乳‌：培美替尼可能对胎儿造成伤害，并具有致畸性。因此，在治疗前需确认妊娠状况，避免怀孕。具有生育能力的女性需在治疗期间及最后一次用药后1周内使用有效避孕方法。同时，尚不清楚该药物是否会进入母乳或影响哺乳期婴儿，因此女性在治疗期间以及最后一次服药后一周内不应进行母乳喂养。

　　‌特殊人群用药‌：对于儿科患者而言，培美替尼的安全性和有效性尚未确定。此外，轻度至中度肝功能不全或肾功能不全的患者在使用该药物时无需调整剂量，但严重肝功能不全或肾功能不全的患者可能需要调整剂量。

　　‌药物相互作用‌：培美替尼与某些药物可能存在相互作用，如CYP3A的强效或中度抑制剂可能增加该药物的全身暴露量并增加毒性风险。因此，在使用该药物期间，应避免同时使用这些药物，或根据医生的建议调整剂量。

　　综上所述，培美替尼/培米替尼作为一种针对特定类型胆道癌的靶向治疗药物，在临床研究中展现出了显著的疗效。然而，患者在使用该药物时也需关注其可能引起的副作用和注意事项。在医生的指导下合理使用该药物，可以最大限度地发挥其疗效并减少不良反应的发生。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 培美替尼 https://www.kangbixing.com/drug/pmtn/