急性髓系白血病（AML）是一种侵袭性的血液癌症，其特征为骨髓中髓系造血干细胞或祖细胞异常增殖，导致正常造血功能受到抑制。在众多影响AML预后的因素中，FLT3基因突变颇为关键，约30%的AML患者携带该突变。这类患者病情往往进展迅速，复发风险高，传统治疗手段效果欠佳。格拉吉布作为一种创新药物，为FLT3基因突变阳性的AML患者带来了新希望。其核心治疗原理与Hedgehog信号通路相关。在正常生理状态下，Hedgehog信号通路参与胚胎发育、细胞分化等重要过程。然而，在多种癌症包括AML中，该通路异常激活，成为肿瘤细胞持续增殖、逃避凋亡以及产生耐药性的“帮凶”。格拉吉布能够精准地与Smoothened蛋白相结合，如同给失控的信号通路“踩刹车”，阻断信号传导，进而抑制肿瘤细胞生长，诱导其走向凋亡。

　　从适用症状来看，格拉吉布主要适用于那些无法接受强化化疗的新诊断的FLT3基因突变阳性的AML成年患者。这部分患者由于年龄较大、身体状况不佳或合并其他严重基础疾病，难以耐受传统高强度化疗带来的毒副作用。对于他们而言，格拉吉布提供了一种相对温和却有效的治疗选择。

　　在使用方法上，格拉吉布通常采用每日一次口服100mg的剂量，并且多与低剂量阿糖胞苷联合使用。这种联合用药方案并非简单叠加，而是协同增效。低剂量阿糖胞苷可促进白血病细胞进入细胞周期，使格拉吉布能更好地发挥对处于增殖状态肿瘤细胞的杀伤作用。

　　以一位70岁的老年患者为例，他被确诊为FLT3基因突变阳性的AML。鉴于其年龄和心肺功能较差，无法承受传统强化化疗。在接受格拉吉布联合低剂量阿糖胞苷治疗后，效果显著。第一个疗程结束后，患者骨髓中的白血病细胞比例从治疗前的70%降至20%，外周血血常规显示血红蛋白水平回升，血小板计数逐渐趋于正常，原本因贫血导致的乏力、头晕等症状明显改善，生活质量大幅提高。

　　格拉吉布为FLT3基因突变阳性的AML患者开辟了新的治疗路径，在精准医疗时代，凭借其独特的治疗原理、良好的实际疗效和相对安全的特性，正逐步成为此类患者治疗的重要选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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