一、基本信息
普纳替尼（Ponatinib），常见商品名为Iclusig，是一种用于治疗特定类型白血病的药物。其作用机制是通过靶向作用于癌细胞中的特定蛋白，从而阻止癌细胞的生长与扩散。主要用于治疗慢性髓性白血病（CML）以及特定类型的急性淋巴细胞白血病（ALL），尤其是对其他酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）产生耐药性或不耐受的患者，以及携带T315I突变的患者。
二、注意事项
过敏情况：若对普纳替尼或其任何辅料存在过敏反应，严禁使用本药。过敏症状可能包括皮疹、瘙痒、荨麻疹、面部/嘴唇/舌头肿胀等，一旦出现应立即停药并告知医生。
基础疾病告知：在用药前，务必告知医生自身是否患有以下疾病：出血性疾病、血液凝块疾病、糖尿病（高血糖）、正在进行或近期进行过手术、有心脏病发作史、各类心脏疾病（如冠心病、心肌病等）、心力衰竭、高血压、高胆固醇血症、心律失常、肝脏疾病、胰腺炎、中风等。这些疾病可能影响药物的使用及疗效，甚至引发严重不良反应。
特殊人群：孕妇及哺乳期妇女禁止使用普纳替尼。因为该药物可能对胎儿或婴儿产生严重不良影响。育龄女性在用药期间及停药后3周内需采取有效的避孕措施；哺乳期女性需在停药6天后再进行哺乳。同时，儿童使用普纳替尼的安全性和有效性尚未明确，需谨慎使用，如需使用应密切关注并遵循儿科医生的指导。老年患者由于身体机能衰退，更易出现不良反应，如食欲下降、水肿、肌肉痉挛、呼吸困难等，使用时需谨慎并可能需要调整剂量。
药物相互作用：普纳替尼可能与多种药物发生相互作用，影响疗效或增加副作用风险。在使用本药前，应告知医生正在使用的所有药物，包括处方药、非处方药、草药、保健品等。例如，禁止与活病毒疫苗（如麻疹病毒疫苗、腮腺炎病毒疫苗、轮状病毒疫苗、风疹病毒疫苗、水痘病毒疫苗、带状疱疹疫苗等）同时使用；与阿利吉仑、安立生坦、波普瑞韦、卡马西平、克拉霉素、秋水仙碱、考尼伐坦、达比加群、地高辛、依维莫司、非索非那定、葡萄柚汁、伊马替尼、茚地那韦、伊立替康、伊曲康唑、酮康唑、拉帕替尼、洛匹那韦/利托那韦、马拉韦罗、治疗胃部问题的药物（如西咪替丁、法莫替丁、奥美拉唑、兰索拉唑）、甲氨蝶呤、米托蒽醌、奈法唑酮、奈非那韦、尼罗替尼、苯妥英、泊沙康唑、雷诺嗪、利福平、利托那韦、瑞舒伐他汀、沙奎那韦、圣约翰草、柳氮磺吡啶、特拉匹韦、泰利霉素、托泊替康、伏立康唑等药物合用时，可能需要调整剂量或采取其他预防措施。
三、临床疗效
普纳替尼的疗效在PACE临床试验中得到了验证。这是一项多中心、开放标签的第二阶段研究，旨在评估普纳替尼在对其他酪氨酸激酶抑制剂耐药或不耐受的慢性髓性白血病和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病患者中的治疗效果。结果显示：
CML慢性期患者：48%的受试者实现了完全细胞遗传学反应（CCyR），40%达到主要分子反应（MMR），5年生存率达到73%，中位随访时间为56.8个月。
携带T315I突变患者：在CML慢性期携带T315I突变的患者中，70%成功达到了CCyR。这些数据表明，普纳替尼对于对TKIs耐药的CML和Ph+ALL患者，特别是T315I突变携带者，具有显著的治疗效果。
四、不良反应
严重不良反应：
过敏反应：表现为皮肤皮疹、瘙痒或荨麻疹、面部/嘴唇/舌头肿胀等。
出血：如出现血便或黑色柏油样便、红色或深棕色尿液、吐血或呕吐物呈咖啡渣样、皮肤上出现红色斑点、不寻常的瘀伤或眼/牙龈/鼻出血等。
血液凝块：可引发胸痛、呼吸急促、腿部疼痛/肿胀/发热等症状。
视力问题：包括视力模糊、眼睛干涩、眼痛、对光敏感等。
心律改变：症状有胸痛、头晕、心律不齐、感觉虚弱或头晕目眩甚至晕倒。
心脏病发作：表现为胸部/背部/手臂疼痛或紧绷。
心力衰竭：出现呼吸困难、突然体重增加、脚踝/脚/手肿胀、异常虚弱或疲劳等症状。
肝毒性：可能导致肝功能指标异常，如转氨酶升高等。
常见不良反应：还可能出现如恶心、呕吐、腹泻、便秘、食欲减退、头痛、疲劳、关节痛、肌肉痛、发热、咳嗽、呼吸困难等不良反应。多数不良反应为轻至中度，但也需密切关注，若症状持续或加重应及时告知医生。
五、用法用量
普纳替尼为口服片剂，需整片吞服，不可切割、碾碎或咀嚼，用一杯水送服，可在饭前或饭后服用，若出现胃部不适，建议与食物同服。避免与葡萄柚汁同服。
初始剂量：对于慢性髓性白血病慢性期患者，推荐起始剂量为每日45mg；对于加速期、急变期慢性髓性白血病或费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病患者，通常也为每日45mg。具体剂量需由医生根据患者的疾病状态、身体状况等因素综合确定。
剂量调整：在治疗过程中，医生会根据患者的治疗反应和耐受性对剂量进行调整。如果出现严重不良反应，可能需要暂停用药、降低剂量或永久停药。若患者漏服药物，若距离下次服药时间超过12小时，可尽快补服漏服剂量；若不足12小时，则无需补服，按正常时间服用下一次剂量，切勿一次服用双倍剂量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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