胆管癌，作为一种起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤，一直以来都是癌症治疗领域的难题。它发病隐匿，早期症状不明显，多数患者确诊时已处于中晚期，失去了手术根治的机会。胆管癌的预后极差，5年生存率通常低于20%，给患者及其家庭带来了沉重的负担。在胆管癌的众多分子生物学特征中，FGFR2基因变异备受关注。大约10%-16%的胆管癌患者存在FGFR2基因融合或其他类型的变异，这种变异会导致FGFR2信号通路异常激活，促使肿瘤细胞疯狂增殖、迁移和侵袭，加速癌症的进展。

　　在与胆管癌的艰苦斗争中，培米替尼（PEMIGATINIB）的出现犹如一道曙光，为FGFR2基因变异的胆管癌患者带来了新的生机。培米替尼是一种口服的小分子选择性成纤维细胞生长因子受体（FGFR）酪氨酸激酶抑制剂，其作用机制精妙而精准。

　　它能够高度特异性地与FGFR2的ATP结合位点紧密结合，就像一把精准的钥匙插入锁芯，阻断ATP与FGFR2的结合，从而抑制FGFR2激酶的活性。这一关键步骤如同给失控的肿瘤细胞“刹车”，有效阻断了因FGFR2基因变异而过度激活的下游信号传导通路，包括RAS/RAF/MEK/ERK和PI3K/AKT/mTOR等重要通路。这些通路的异常激活在肿瘤细胞的增殖、存活、血管生成等过程中起着关键作用，培米替尼的干预使得肿瘤细胞的生长和扩散受到显著抑制，为患者的治疗带来转机。

　　在一项名为FIGHT-202的Ⅱ期临床试验中，纳入了107例局部晚期或转移性且携带FGFR2融合或重排的胆管癌患者，这些患者此前至少接受过一次系统治疗后疾病进展。研究结果令人振奋，接受培米替尼治疗的患者客观缓解率（ORR）达到了35.5%，其中完全缓解（CR）率为2.8%，部分缓解（PR）率为32.7%。这意味着超过三分之一的患者肿瘤出现了明显缩小，病情得到了有效控制。不仅如此，患者的疾病控制率（DCR）高达82%，中位缓解持续时间（DOR）为7.5个月，中位无进展生存期（PFS）为6.9个月。这些数据充分证明了培米替尼在治疗FGFR2基因变异胆管癌方面的显著疗效，能够为患者带来实实在在的生存获益和生活质量的改善。

　　在安全性方面，培米替尼总体耐受性良好。常见的不良反应包括高磷血症、脱发、腹泻、指甲毒性、疲劳、恶心、口腔炎、便秘、食欲下降、呕吐、关节痛、腹痛、低磷血症、背痛和皮肤干燥等。不过，这些不良反应大多为轻至中度，通过适当的对症治疗和剂量调整，患者通常能够较好地耐受。在治疗过程中，医生会密切监测患者的血磷水平等指标，及时发现并处理可能出现的不良反应，确保治疗的安全性和有效性。

　　培米替尼凭借其独特的作用机制和显著的临床疗效，为FGFR2基因变异的胆管癌患者提供了一种全新且有效的治疗选择。它的出现改写了这部分患者的治疗格局，带来了生存的新希望。随着对培米替尼研究的不断深入和临床应用的推广，相信它将在胆管癌的治疗中发挥更为重要的作用，帮助更多患者战胜病魔，重获健康生活。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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