在癌症治疗的领域中,靶向药物的研发为患者带来了新的希望。依维替尼,商品名拓舒沃(TIBSOVO),作为一种口服的小分子靶向药物,能够精准地与突变的异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)结合,从而在根源上遏制肿瘤细胞的生长与分化。
依维替尼于2018年7月20日获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准上市。该药物主要用于治疗携带IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病(AML)的成人患者。此外,FDA还批准了依维替尼用于治疗既往接受过治疗且携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌的成年患者。在中国,依维替尼于2022年2月9日获得国家药品监督管理局(NMPA)的批准,用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性AML。
IDH1突变在多种肿瘤中均有发现,尤其在AML和胆管癌中较为常见。这种突变会导致细胞内代谢产物的异常积累,进而促进肿瘤细胞的生长和增殖。依维替尼作为一种IDH1酶抑制剂,能够选择性地与突变的IDH1结合,恢复正常的细胞代谢过程,从而抑制肿瘤细胞的生长和分化。
对于AML患者,依维替尼单药治疗能够显著延长患者的生存期,并且在某些病例中可以实现白血病的完全缓解。这一疗效在多项临床试验中得到了验证,使得依维替尼成为治疗IDH1突变AML的重要药物选择。此外,对于胆管癌患者,依维替尼也展现出了一定的治疗效果,为这部分患者提供了新的治疗希望。
常见的副作用包括恶心、呕吐、腹泻、疲劳等。此外,在某些患者中还可能出现心律失常、肝功能异常等不良反应。因此,在使用依维替尼时,医生需要对患者进行密切的监测和评估,以确保治疗的安全性和疗效。
总之,依维替尼作为一种IDH1突变的精准抑制剂,在AML和胆管癌等恶性肿瘤的治疗中展现出了重要的疗效。它通过恢复正常的细胞代谢过程,抑制肿瘤细胞的生长和分化,为患者提供了新的治疗选择。然而,在使用过程中也需要注意其可能带来的副作用,并在医生的指导下进行合理使用。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!