在血液肿瘤治疗的漫长征程中,每一次新药物的出现都犹如一盏明灯,为患者照亮希望之路。莫妥珠单抗便是这样一款备受瞩目的药物,正逐渐改写着血液肿瘤治疗的格局。
莫妥珠单抗主要瞄准复发或难治性的特定血液疾病,其中以复发或难治性毛细胞白血病(HCL)以及复发或难治性滤泡性淋巴瘤最为典型。HCL作为一种少见的慢性B淋巴细胞白血病,因其骨髓中大量“毛细胞”的存在而得名。这些毛细胞形态独特,胞质有细长突起,呈毛发状。它们肆意浸润骨髓、脾脏和肝脏等关键部位,严重破坏造血功能,致使患者出现贫血、白细胞减少、血小板减少等一系列棘手症状,极大地威胁着患者的生活质量与生存前景。而复发或难治性滤泡性淋巴瘤同样不容小觑,它作为常见的非霍奇金淋巴瘤,具有高度异质性,约20%的患者会早期进展,这部分患者5年总生存(OS)率仅50%,传统治疗手段在面对复发或难治患者时常常捉襟见肘。
莫妥珠单抗之所以能在治疗中发挥显著作用,得益于其精妙的作用机制。以治疗HCL来说,它是一种重组单链抗体融合蛋白,由靶向CD22的单链抗体片段与假单胞菌外毒素A(PE38)连接而成。CD22作为B淋巴细胞表面广泛存在的跨膜糖蛋白,在正常和恶性B细胞的发育、活化及信号转导中扮演着重要角色,尤其在HCL细胞表面受体密度更高。莫妥珠单抗的抗体部分精准识别并紧密结合肿瘤细胞表面的CD22抗原,随后,与之相连的PE38毒素部分顺势进入细胞内部,通过催化延伸因子2(EF-2)的ADP-核糖基化,干扰蛋白质合成进程,最终将肿瘤细胞推向凋亡的结局。当用于治疗滤泡性淋巴瘤时,莫妥珠单抗化身IgG1样人源化双特异性抗体,能够同时靶向B细胞表面的CD20抗原和T细胞表面的CD3抗原,巧妙地重定向T细胞,精准清除恶性B细胞。
莫妥珠单抗为血液肿瘤治疗带来了新的生机与活力。随着研究的持续深入以及临床应用的不断拓展,它有望进一步优化治疗方案,为更多患者带来生的希望,在血液肿瘤治疗领域书写更为辉煌的篇章。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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