伊马替尼(VEENAT)是针对特定癌症成功研发合理疗法的范例。明确分子异常对伊马替尼的成功研发很关键,这种分子异常造成了一种常见的白血病,被称为CML。用这个知识创造一种针对特定异常的药物,并在实验室模型中,在不损害正常细胞的情况下杀死白血病细胞。然后,在CML患者中进行临床研究。
临床试验初期,服用伊马替尼的所有患者反应良好,副作用极小。在十年的随访中,CML从3到5年的预期寿命的疾病转变为5年生存率95% 的疾病。尽管伊马替尼疗效显著,但是一些患者对其产生了耐药性。通过对耐药机制的理解,研发了新药,而且药效很好。伊马替尼对其他几种分子异常驱动生长的癌症也非常有效。对分子驱动癌症生长的理解已被应用于很多其他癌症。
格列卫,主要成分甲磺酸伊马替尼,是一种Bcr-Abl 酪氨酸激酶抑制剂,不论在体内还是体外,都能选择性抑制Bcr-Abl 阳性细胞系细胞、费城 染色体阳性(Ph +)的 慢性髓性白血病 (CML)和急性淋巴细胞白血病病人的新鲜细胞的增殖和诱导其凋亡。
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