阿伐曲泊帕是非肽类口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），它可以与人TPO受体的跨膜结构域相互作用，启动信号级联反应，刺激骨髓巨核系的增殖和分化，从而促进血小板的生成和释放。体外实验显示，阿伐曲泊帕和TPO在促进血小板生成方面两者不存在竞争，具有累加效应。

　　血小板由骨髓造血组织中的巨核细胞产生，促血小板生成素对于调节巨核细胞增殖和分化以及生成血小板起着重要的生物学作用。促血小板生成素受体-激动剂（TPO-RA）是一类小分子化合物，主要功能是结合到巨核细胞促血小板生成素受体上，促进巨核细胞的增殖分化以及增加血小板的生成。

　　一般情况下，在进行造血干细胞移植后的第一个月内，患者的巨核系（负责生产血小板的细胞系）会逐渐恢复正常，表现为血小板计数超过20×10^9/L，并能在连续7天内不需要进行血小板输注。然而，如果移植后60天时患者的血小板计数仍低于50×10^9/L，同时粒细胞系和红细胞系的恢复状况良好，这种情况被定义为血小板重建不良（PIT）。此外，如果因为感染、移植物对宿主病（GVHD）、血栓性微血管病等因素导致血小板数在恢复后再次降低至50×10^9/L以下，并持续7天以上，这种情况则被称为继发性血小板减少（SFPR）。

　　在一项涵盖4家医院的多中心观察性队列研究中，共有75位成人免疫性血小板减少症（ITP）患者接受了阿伐曲泊帕的治疗，其中包括23位新诊断或持续性ITP患者（阿伐曲泊帕暴露时间为17.7患者-年）以及52位慢性ITP患者（阿伐曲泊帕暴露时间为65.3患者-年）。新诊断或持续性ITP组患者的中位年龄为55岁，而慢性ITP组患者的中位年龄为66岁；在两组中，女性患者各占约65%，研究旨在比较新诊断或持续性ITP患者与慢性ITP患者在接受阿伐曲泊帕治疗后的效果。

　　研究结果表明，无论是新诊断或持续性ITP患者还是慢性ITP患者，在有效率（91%对96%，P=0.58）、完全反应率（86%对81%，P=0.78）、平均反应分数和完全反应分数上均表现出相似性。此外，新诊断或持续治疗组的大出血、抢救治疗、血小板输注需求、血小板增多症的发生率与慢性治疗组在统计上也没有显著差异。值得一提的是，新诊断或持续治疗组中没有患者因不良事件或安全问题中断阿伐曲泊帕的治疗。

　　该研究验证了阿伐曲泊帕在治疗新诊断和持续性ITP患者方面的安全性和有效性，其治疗结果在数值上、统计上及临床上与慢性ITP患者接受阿伐曲泊帕治疗的结果相似。阿伐曲泊帕的应用不受饮食限制和肝毒性的影响，在治疗早期ITP中展现出有效的治疗潜力，并能显著提升患者的健康相关生活质量。

　　阿伐曲泊帕的化学结构式不存在酰肼结构，不会和金属阳离子发生螯合，与其他TPO-RA相比，不会导致血药浓度降低而影响药效；关键临床研究显示，阿伐曲泊帕无肝毒性不良事件和白内障的发生。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：苏可欣/阿伐曲泊帕(DOPTELET)治疗慢性免疫性血小板减少症的功效怎么样？

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