高危骨髓增生异常综合症（MDS）患者有哪些治疗选择，如何改善病人的生存质量，延长生存期，这不仅是患者及家属想要了解的，也是当前MDS医学上急于解决的两大问题。经多年临床验证发现，高危组MDS患者的治疗选择有以下六种。（1）免疫抑制治疗(IST)。ATG单药或联合环孢素进行IST选择以下患者可能有效：无克隆性证据的≤60岁的低危/中危-1患者，或者骨髓低增生，HLA-DR15或伴小的PNH克隆。
（2）表观遗传学修饰治疗.地西他滨可降低细胞内5-阿扎胞苷和5-阿扎-2DNA总体甲基化程度，并引发基因表达改变。高危MDS患者，是应用去甲基化药物的适宜对象。（3）免疫调节治疗.包括沙利度胺、来那度胺。沙利度胺治疗后血液学改善以红系为主，疗效持久；来那度胺对染色体5q-异常者效果很好。
（4）细胞毒性化疗。原始细胞增高亚型的MDS预后相对较差，开始宜行类同于AML的治疗，完全缓解率40-60%。（5）造血干细胞移植.异基因造血干细胞移植可能治愈MDS，但随年龄增加移植相关并发症也有所增加。异基因骨髓移植条件有①年龄小于50岁；②无骨髓纤维化；③供者和受者HLA配型完全吻合；④以RAEB、RAEB-T及CMML为宜，且在诱导缓解后。
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