血小板减少症包括原发及继发性,其中原发免疫性血小板减少症(ITP)是最常见的疾病类型。尽管对于多数病人,免疫球蛋白以及皮质激素是有效的治疗方案,但依然有众多患者对这些药物不敏感或不耐受,因此临床也非常期待其他治疗药物。2018年,NMPA批准了艾曲博帕(Eltrombopag)的上市申请,该药是首个在国内获批的口服非肽类促血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)。
实际上,艾曲博帕在2008年就获得了FDA的批准,用于ITP的治疗。除了艾曲博帕,在2018年,美国FDA还批准了3个治疗血小板减少症的药物,其中两个药物被认为是第二代TPO-RA,分别是盐野义的Lusutrombopag以及多瓦制药的Avatrombopag,其中后者已经被复星引入中国。
而鉴于包括原发免疫性血小板减少症在内的多种血小板减少症更主要的原因不是血小板生成不足,而是血小板被破坏,因此另一个获批的Fostamatinib值得期待。Fostamatinib是口服Syk抑制剂,通过阻断抗血小板自身抗体从而阻止其破坏患者血小板。考虑到起效时间,该药应该主要针对慢性血小板减少症。
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