瑞格菲尼及其活性代谢物抑制多个通路，包括RET, VEGFR1, VEGFR2, VEGFR3, KIT,PDGFR -α, PDGFR -β, FGFR1, FGFR2, TIE2, DDR2, Trk2A, Eph2A, RAF- 1, BRAF, BRAFV600E, SAP连K2, PTK5和Abl通路等等。在2012年和2013年，瑞戈菲尼已经被FDA分别批准于大肠癌和胃肠道间质瘤的治疗。

　　瑞格菲尼在软组织肉瘤中的临床试验是在法国与奥地利开展的。试验组的患者服用瑞戈菲尼，而对照组则服用安慰剂。

　　试验一共招募了182名患者，包括56名平滑肌肉瘤患者，27名滑膜肉瘤患者，43名脂肪肉瘤患者，以及56名其他软组织肉瘤的患者。试验组合对照组的比例大约在1：1.几乎所有的入组患者都已经尝试过一线化疗（多柔比星/异环磷酰胺），相当一部分尝试过二/三线化疗，而较小一部分则服用过帕唑帕尼并且已经耐药。

　　总结一下，在无进展生存期和总生存期方面，瑞戈菲尼对平滑肌肉瘤，滑膜肉瘤以及其他软组织肉瘤都有提升作用，而对脂肪肉瘤却没有。下边再仔细介绍一下无进展生存期方面的数据。

　　平滑肌肉瘤 (中位无进展生存期3.7个月) vs. 安慰剂 (1.9个月)

　　[总生存期 21.0个月 vs. 9.1个月]

　　滑膜肉瘤 (中位无进展生存期5.6个月) vs. 安慰剂 (1.0个月)

　　[总生存期 13.4个月 vs. 6.7个月]

　　其他软组织肉瘤 (中位无进展生存期2.9个月) vs. 安慰剂 (1.0个月)

　　[总生存期 12.1个月 vs. 9.5个月]

　　脂肪肉瘤 (中位无进展生存期1.1个月) vs. 安慰剂 (1.7个月)

　　[总生存期 4.7个月 vs. 8.8个月]

　　可以说，瑞格菲尼在除了脂肪肉瘤的其他几种软组织肉瘤中都起到了延长无进展生存期以及总生存期的作用。类似于帕唑帕尼，此类靶向药在脂肪肉瘤中的作用并不明显(FDA在批准帕唑帕尼针对软组织肉瘤的同时将脂肪肉瘤剔除在外了）。另外，在这项临床试验中，瑞戈菲尼在除脂肪肉瘤以外的软组织肉瘤中的作用于帕唑帕尼可以说是不相上下。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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