急性髓性白血病也是属于血液细胞比率失常的病变现象，在形成之后是会导致骨痛、贫血、出血、发热以及肝脾肿大等相关症状出现。并且在处于急性髓性白血病这个病变的过程中，是会逐步导致患者自身的因为血液性的白细胞无限被克隆和恶化之后，最终就会因此而产生严重性的身体受损。

　　急性髓性白血病的治愈率这个数据性的变化是比较大且没有任何的标准可言。因为处于病变的过程中，涉及到体质状态、治疗方式以及个人护理等多个方面的原因，所以在个人的情况存在不同时，其治愈率的一个变化也都是会存在很大的不同，但一般都有50%左右的治愈率。

　　AML新的治疗需求是极为迫切的。AML是一种侵袭性的癌症，主要在60岁以上的老年人群中发病，表现为失控的肥大细胞增殖和扩散。肥大细胞能导致器官损伤以及严重的瘙痒症状。AML并不是一种常见的癌症，但预后不良。据统计，在美国，AML只占癌症总数的1.3%，由于反复发作，患者生存期很短。即使按照美国临床肿瘤学协会的标准治疗方案，包括所谓的“7+3”形式，即7天的阿糖胞苷(cytarabine)+3天的道诺霉素(daunorubicin)；以及异种造血干细胞移植(HSCT)，AML患者5年存活率也只有27%。况且，由于年龄和健康状况的原因，很多老年患者难以坚持“7+3”的治疗方式。

　　事实上，米哚妥林也只能带来适量的临床受益，在一项由717名患者参与的III期临床试验中，米哚妥林+化疗组中，59%的患者最终接受了造血干细胞移植，而化疗组这一比例为55%；但米哚妥林+化疗组的死亡风险较化疗组下降了23%，这也是米哚妥林获批的关键支撑证据。与对照组的3.0个月生存期相比，米哚妥林使生存期延长至8.2个月。Levis介绍道，从存活曲线来看，米哚妥林的临床效益主要集中在治疗的早期阶段。

　　目前，米哚妥林的作用机制并不完全清楚，除了靶向FLT3(也叫CD135)，它还作用于蛋白激酶C-a、VEGFR-2、c-KIT和血小板源生长因子(PDGFR)受体。如果编码这些激酶的基因发生突变，也可能导致AML.

　　另外，在临床试验中，米哚妥林的疗效与FLT3的突变类型并无相关性。最常见的突变类型是ITD,它可以持续地激活FLT3，并导致预后不良；较少见的是FLT3激酶活性位点区(TKD)突变，在米哚妥林的III期临床试验中，78%的患者是FLT3-ITD突变，28%的患者为FLT3-TKD突变。在ITD患者试验组，48%为低等位基因频率，30%为高等位基因频率。“有种假设认为，高等位基因频率更具危险性，米哚妥林在这部分人群中会有更好的表现。”Daniel Weisdorf说道，他是明尼苏达大学(University of Minnesota)的药物学专家，但是这个假设在米哚妥林这里并不成立，米哚妥林对FLT3各种突变类型都有少许疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米哚妥林(MIDOSTAURIN/RYDAPT)在AML治疗过程中表现出的疗效如何？

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