2020年12月，美国食品和药物管理局（FDA）已批准普纳替尼（ponatinib）的补充新药申请（sNDA），用于治疗对至少2种激酶抑制剂有耐药性或不耐受的慢性期（CP）慢性粒细胞白血病（CML）成人患者。
此次普纳替尼的获批基于2期OPTIC试验（普纳替尼治疗CML）的数据、以及2期PACE试验（普纳替尼治疗Ph+ALL和CML）的5年数据，OPTIC试验数据显示，在治疗第12个月时，采用新批准的基于缓解的优化给药方案的患者中，有42%的患者达到≤1%的BCR-ABL1IS,在中位随访28.5个月期间，73%的患者持续缓解。PACE试验数据显示，治疗12个月，有55%的患者实现了主要细胞遗传学缓解（MCyR）。
除了以上白血病治疗药物获批以外，诸如STAMP抑制剂asciminib、CD47单抗magrolimab等疗法也在临床试验中显现出良好的效果，有望在未来成为白血病治疗的重要方法。自2017年8月FDA批准第一个基因治疗方法CAR-T细胞药物上市之后，研究人员正在开发新的CAR-T免疫疗法用于白血病的治疗，英国大奥蒙德街儿童医院正在开展一项新型CAR-T细胞免疫疗法，目前该疗法已在既往无法治愈的急性淋巴细胞白血病（ALL）儿童中达到出色结果，并有望更快地靶向癌细胞并降低不良反应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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