2020年5月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准塞尔帕替尼（RETEVMO、礼来公司）用于以下适应症：转移性RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者；需要全身治疗的患有晚期或转移性RET突变的甲状腺髓样癌(MTC)的12岁以上的成人和儿童患者；年龄≥12岁的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和儿童患者，需要全身治疗且放射性碘难治（如果放射性碘合适）。

　　在一项多中心、开放标签、多队列临床试验(LIBRETTO-001)中对肿瘤具有RET改变的患者的疗效进行了研究。使用下一代测序、聚合酶链反应或荧光原位杂交在当地实验室中前瞻性地确定了RET基因改变的鉴定。主要疗效结果指标是由盲法独立审查委员会使用RECISTv1.1确定的总体反应率(ORR)和反应持续时间。在105名先前接受过铂类化疗的成年患者中评估了RET融合阳性NSCLC的疗效。ORR为64%（95%置信区间[CI]54%,73%）；81%有反应的患者有持续6个月或更长时间的反应。还评估了39名从未接受过全身治疗的患者的疗效。这些患者的ORR为85%(95%CI70%,94%)；58%有反应的患者有持续6个月或更长时间的反应。

　　在成人和儿童患者（≥12岁）中研究了对晚期或转移性RET突变型MTC的疗效。该试验招募了先前接受过卡博替尼、凡德他尼或两者同时治疗的患者，以及未接受过这些药物治疗的患者。55名既往治疗患者的ORR为69%(95%CI55%,81%)；76%有反应的患者有持续6个月或更长时间的反应。还在88名先前未接受过批准的MTC疗法治疗的患者中评估了疗效。这些患者的ORR为73%(95%CI62%,82%)；61%的反应患者的反应持续6个月或更长时间。

　　在成人和儿童患者（≥12岁）中评估了RET融合阳性甲状腺癌的疗效。该试验招募了19名放射性碘难治性（如果合适）且先前接受过另一项全身治疗的患者，以及8名RAI难治性且未接受任何额外治疗的患者。19名既往治疗患者的ORR为79%(95%CI54%,94%)；87%有反应的患者有持续6个月或更长时间的反应。还在8名接受RAI且未接受其他后续治疗的患者中评估了疗效。所有8名患者均有反应（95%CI63%、100%），75%的患者反应持续6个月或更长时间。

　　最常见的不良反应，包括实验室异常（≥25%）是天冬氨酸转氨酶升高、丙氨酸转氨酶升高、葡萄糖升高、白细胞降低、白蛋白降低、钙降低、口干、腹泻、肌酐升高、碱性磷酸酶升高、高血压、疲劳、水肿、血小板减少、总胆固醇增加、皮疹、钠减少和便秘。

　　推荐的塞尔帕替尼剂量是基于体重的——50公斤以下的患者为120毫克，50公斤或以上的患者为160毫克。塞尔帕替尼每天口服两次，有或没有食物；或与质子泵抑制剂合用时与食物一起服用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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