急性髓系白血病（AML）是最常见的白血病类型。美国SEER数据库2010年至2014年的数据显示，年龄调整后AML年发病率为4.2/10万。欧洲的流行病学调查显示年龄调整后AML年发病率为3.8/10万。AML的发病率随年龄增长而上升，45岁以上人群中上升尤为明显，SEER数据库1998年至2002年的数据显示在<65岁人群中年发病率为1.8/10万，而≥65岁者则增至16.3/10万。预计2017年美国新发AML患者达21 380例，占新发肿瘤的1.3%。

　　化疗、靶向药物和造血干细胞移植目前仍是AML治疗的主要手段。AML患者在临床表现和治疗预后方面呈现很大的异质性，因此在治疗前进行充分的危险度分层对于选择合理的治疗路径尤为重要。诱导治疗后、巩固治疗和随访期间进行规范的动态微小残留病（MRD）分析可早期发现临床复发的患者并及时干预，对于改善患者的预后极为重要。除了常规的预后分层因素外，近年来基因组测序技术在AML中的广泛应用为危险度分层和MRD监测提供了更为丰富和有效的分子标志，将对AML的精准治疗产生深远影响。

　　恩西地平（enasidenib）是美国已批准的口服IDH2抑制剂，用于治疗具有IDH2突变的复发/难治性（R/R）AML成年患者。在临床研究中，恩西地平可将细胞内2-HG降低至正常水平，并在反应患者中诱导IDH2突变的未成熟髓样前体和祖细胞分化。恩西地平在标准化疗不适用的新诊断AML老年患者中的临床试验结果。

　　该研究为开放标签、单臂多中心临床试验（编号NCT01915498），研究纳入了具有IDH2突变的晚期血液系统恶性肿瘤患者。其中纳入的IDH2突变新诊断AML老年患者为39例。3例在恩西地平治疗期间达到完全缓解（CR），其中2例患者完成了27个治疗周期，另1例患者完成了35个治疗周期。所有患者恩西地平治疗周期的中位数为6（范围1-35）。

　　10例患者进入研究剂量递增阶段，其中1例恩西地平50 mg每日一次，其余9例患者＞100 mg（150–450 mg）每日一次；在研究扩展阶段，其余29例患者100 mg推荐剂量每日一次。患者中位年龄为77岁（58-87），26例患者（67％）IDH2-R140突变，12例患者（31％）IDH2-R172突变（其中1例患者缺少IDH2等位基因突变信息）。其他基线特征如下表。

　　研究的中位随访时间为8.4个月，治疗终止的原因：疾病进展（n = 13），死亡（n = 5），撤回知情同意（n = 4），研究者的决定（n = 4），不良事件（n = 4），骨髓移植（n = 3），违反协议（n = 2）和治疗失败（n = 1）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(ENASIDENIB/IDHIFA)可以有效缓解急性髓系白血病的发病率？

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