什么是镰状细胞病？这是一种影响红细胞(负责携带氧气到身体各器官)的疾病。正常的红细胞呈圆形，而镰状细胞病患者的部分红细胞可出现异常形状，这些形状异常的细胞容易卡顿在血管中，因此无法将足量的氧气运送给身体器官，这可造成疼痛或器官损伤。

　　如果患儿被诊断为镰状细胞病，一定尽快带其到血液学专科医生处就诊。维持患儿尽可能健康的关键在于要知道如何早期发现问题及如何处理它们。因此镰状细胞病患儿的护理是每一个患儿医护人员必须注意的。

　　地拉罗司（DFX）被批准为镰状细胞病（SCD）的铁鳌合剂，但是关于其治疗儿童患者的长期有效性和安全性数据有限。发表于《Eur J Haematol》的一篇文章探索了其疗效。

　　这项回顾性研究纳入62名东伦敦和埃塞克斯临床血红蛋白病网络的定期输血儿童患者（中位年龄9.2 ±3.2岁）。疗效检测包括每月的血清铁蛋白（SF）检测和每年的R2 MRI评估肝铁浓度（LIC），安全性标记包括血清肌酐酸和丙氨酸转氨酶（ALT）。

　　DFX治疗平均持续时间为2.5±1.4年，第36个月的平均剂量为25mg/kg/d.治疗开始时的平均SF为2542 ±952 ng/mL,第36个月增加至4691 ±2255 ng/mL（P =0.05）。首次扫描的平均LIC为10.3mg/g干重，在随访扫描中未出现明显增加。LIC和SF的相对变化之间存在显著的关联（R2 = 0.66，P < 0.001）。53%的患者发生可逆性转氨酶升高，可能是由于药物引发的肝炎。调查问卷的响应表明50%以上的儿童服用DFX时发生困难，通常是由于味道难闻。

　　结果显示50%以上的SCD儿童对地拉罗司的铁过载控制不充分。导致这一结果的原因是频繁中断剂量，还是耐受性和依从性差或药物的疗效差尚不清楚。研究者建议进行进一步研究来证实这些结果，并优化这一患者群的铁鳌合剂。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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