维奈妥拉是由艾伯维和罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司共同研发的一款的“first-in-class”靶向药物。值得一提的是，它是美国FDA批准的首个BCL-2抑制剂用于治疗白血病，曾获FDA授予多项突破性疗法认定。维奈妥拉是一款全球首创的口服、选择性B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂。BCL-2在细胞凋亡中发挥重要作用，且在某些类型癌症中过度表达，与耐药的形成相关，是血液癌症治疗的一个新靶标。Venetoclax旨在选择性抑制BCL-2功能，重塑细胞的关键信号通路，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。

　　2016年4月，维奈妥拉在美国首次获批。其获批是基于一项2期临床研究(M13-982)的积极数据，该研究在携带del 17p突变的复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者中开展。数据显示，维奈妥拉单药治疗总缓解率(ORR)高达79.4%，达到了研究的主要终点。一年无进展生存率和总生存率分别为72%和86.7%。2018年6月，艾伯维和基因泰克宣布，FDA批准维奈妥拉与Rituxan（rituximab）联合使用，治疗经治的慢性淋巴性白血病（CLL）或小淋巴细胞性淋巴瘤（SLL）患者。其中rituxan是一款针对CD20的单克隆抗体，能有效对非霍奇金淋巴瘤进行治疗。

　　据悉，在一项名为MURANO的3期临床试验中，这款联合疗法的治疗潜力得到了验证。研究招募了389名至少接受过一次治疗的慢性淋巴性白血病患者。研究表明，相比标准治疗方案，维奈妥拉与Rituxan联合治疗能显著减少疾病进展或死亡的风险达81%。基于这些良好的数据，FDA曾授予这款联合疗法优先审评资格，并批准其上市。2018年11月，FDA宣布加速批准维奈妥拉，与低甲基化剂（azacitidine或decitabine）或低剂量阿糖胞苷（LDAC）化疗联用，治疗新确诊75岁以上，或因为慢性健康问题和疾病无法使用高强度化疗的急性骨髓性白血病（AML）患者。

　　这一加速批准是基于名为M14-358和M14-387的两项临床研究结果。在这两项研究中，新确诊但是无法接受高强度化疗的AML患者接受了维奈妥拉组合疗法的治疗。在M14-358试验中，接受维奈妥拉和azacitidine组合疗法治疗的AML患者的完全缓解率（CR）为37%，完全缓解兼部分血细胞计数缓解率（CRh）为24%。接受维奈妥拉和decitabine组合疗法治疗的患者的CR为54%，CRh为8%。M14-387试验结果表明，维奈妥拉与LDAC联用，患者CR为21%，CRh为21%。

　　此外，该产品针对其它恶性血液肿瘤如多发性骨髓瘤（MM）、非霍奇金淋巴瘤(NHL)和骨髓增生异常综合征（MDS）的临床研究正在进行中。一项3期临床研究BELLINI在既往已接受1-3线疗法并且对蛋白酶抑制剂敏感或初治的复发性或难治性MM患者中开展，评估硼替佐米与地塞米松联合维奈妥拉的疗效和安全性。早前结果显示研究达到了无进展生存期主要终点（中位PFS:22.4个月 vs 11.5个月），同时显著提高了总缓解率（ORR:82% vs 68%）。

　　在中国，该药物目前正针对白血病的3项临床研究正在开展中，适应症分别为急性髓系白血病、初治急性髓系白血病，以及伴17p缺失的复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病。2020年，该药物在中国的一项临床试验申请获得临床默示许可，适应症为多发性骨髓瘤（MM）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：维奈克拉/维奈托克(VENETOCLAX)联合AZACITIDINE治疗白血病的效果如何？

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