维奈克拉（Venetoclax）是首个高度选择性的BCL-2抑制剂，也是新型抗癌药物（BH3-拟态药物）中首个获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于临床的药物。2020年12月，维奈克拉获得了中国国家药品监督管理局批准，用于与阿扎胞苷联合治疗因合并症不适合接受强诱导化疗，或者年龄75岁及以上的新诊断的成人急性髓系白血病（AML）患者，并于2021年2月正式全国开售。但在全球范围内其第一个适应证为慢性淋巴细胞白血病（CLL），目前临床研究更已拓展到多发性骨髓瘤（MM）、骨髓增生异常综合征（MDS）等多个血液肿瘤。

　　AML是成人最常见的白血病亚型，据2018年发布的癌症统计报告显示，我国新诊断白血病患者数约为8.26万人，其中AML占51.7%，由此可推算出，我国每年新诊断AML患者数超过4万人。针对身体状况相对良好的AML患者，目前采用强烈化疗大剂量巩固，后期进行造血干细胞移植。但有相当一部分患者因为年龄偏大、合并其他疾病等原因不适合接受强化疗。而且随着社会老龄化，不适合接受强烈化疗的患者也将越来越多。

　　针对这部分不适合接受强化疗的患者，需要采用其他的治疗方案，目前包括预激化疗、减低剂量的3+7方案、去甲基化药物（HMA:如阿扎胞苷和地西他滨）等。然而有研究显示，低强度的治疗方案仅能获得较低的缓解率（阿糖胞苷：11%-19%；HMA＜30%）和生存期（6-10个月）。更为重要的是，由于疗效有限及对安全性的担忧，许多患者放弃治疗，导致生存期进一步降低。这部分不适合强化疗的AML患者亟需有效、安全的治疗方案来改善他们的生存和预后。

　　维奈克拉在中国获批AML适应证是基于一项全球Ⅲ期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验(VIALE-A)。该研究比较了维奈克拉联合阿扎胞苷（AZA）与阿扎胞苷单药，治疗成人新诊断且不适合接受强烈化疗AML患者的疗效和安全性。维奈克拉联合AZA相比较于AZA单药，明显提升复合完全缓解率（66.4% vs 28.3%，P＜0.001），另外患者的血象也得以恢复，生活质量也得以改善。更为重要的是，中位随访20.5个月时，维奈克拉联合AZA将AML患者的中位生存期显著提高同时降低34%死亡风险（14.7个月 vs 9.6个月，HR 0.66，95％CI 0.52-0.85，P＜0.001）。并且联合治疗的安全性良好。

　　另一项VIALE-C研究也是维奈克拉治疗AML患者的III期临床试验之一。该研究探究了维奈克拉联合低剂量阿糖胞苷（LDAC）治疗AML患者的疗效。研究结果显示：与低剂量阿糖胞苷联合安慰剂对照组相比，维奈克拉片联合LDAC试验组在三个重要终点方面均展示出里程碑式的临床获益：维奈克拉试验组能降低AML患者25%的死亡风险，中位总生存（OS）延长3.1个月(7.2个月 vs 4.1个月，HR=0.75，P=0.11)。在对所有入组患者进行了延长6个月随访后结果显示，中位OS延长了4.3个月（8.4个月vs 4.1个月，HR=0.70，P=0.04）。同时，维奈克拉片试验组获得了更佳的治疗反应（CR/CRi率：48% vs 13%，P＜0.001)以及明显改善的生活质量（减少输血依赖：37.6% vs 16.2%，p=0.002）。VIALE-A、VIALE-C研究都已证实了维奈克拉的临床价值，保障不适合强化疗AML患者疾病得到良好控制的同时，更是捍卫了患者的生活质量，续力美好生命。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问  维奈克拉  https://www.kangbixing.com/drug/wntk/