米哚妥林来自诺华，商品名Rydapt,是一种小分子激酶抑制剂，目前有很多FLT3抑制剂，如米哚妥林、奎扎替尼和吉瑞替尼。前瞻性研究发现米哚妥林可以延长FLT3+ AML患者的总生存期，并因此获FDA批准上市。
RATIFY研究是支持米哚妥林批准的关键研究，也是2016年ASH年会的明星研究，该试验共纳入717名新诊断为FLT3 突变的AML患者，并随机给予标准化疗（道诺霉素+阿糖胞苷）+ 米哚妥林/安慰剂诱导和巩固治疗，并维持治疗1年。治疗期间可给予移植治疗（57%的患者接受了移植）。中位随访期为57个月。结果显示，总生存期和无事件生存期均明显改善。米哚妥林组和安慰剂组的中位总生存期分别为74.7个月 vs 25.6个月（P =0.0076），5年生存率分别为50.9% vs 43.9%，无事件生存期分别为8个月vs 3.6个月。
Robert Hromas教授也说到，AML是一种极其恶劣的疾病，而FLT3 突变更是增加了该病的难治性。该试验结果表明，不管患者有没有接受干细胞移植，经米哚妥林治疗后，预后均得到改善。另外，他希望，将来该药的应用会使一部分老年患者免于移植。Eytan Stein教授说，该试验验证了靶向FLT3可改善预后，两组的客观生存率差异为7%（米哚妥林组50.9% vs 安慰剂组43.9%），以及生存曲线直到6个月时才分离。另外，他注意到两组的完全缓解率无差异（治疗至60天时CR:59% vs 53%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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