有专家在研究中发现对复发和/或难治性IDH2突变的急性髓细胞白血病（AML）患者的首次人体试验中，IDH2抑制剂恩西地平是一种有效的诱导抢救疗法。I / II期研究评估了有IDH2突变的AML 成人患者在异基因造血细胞移植（alloHCT）后的复发，使用恩西地平（连续28天周期给药），基本是第二次或更晚的复发，属于初始诱导或再诱导难以治愈治疗，或在初始治疗后一年内复发。 

　　该项研究共招募了来自21个部位的280例复发/难治性AML患者，所有患者均接受了5个周期恩西地平（范围= 1-38个周期）的中位数。接受恩西地平 100 mg /天的患者亚组的结果（n = 214;占整个研究人群的76.2％）。该组的中位年龄为68岁（范围= 19-100岁），48例（22.4％）至少接受过三次AML治疗。中位随访时间为7.8个月（范围未报告），恩西地平 100-mg / day组与整个研究人群的反应率相似。总体反应率（定义为完全缓解[CR]，CR不完全计数恢复[CRi / CRp]和部分缓解[PR]）在100mg /天组中为33.2％，在所有给药组中为33.9％。每组中大约19％的患者出现CR.作者报告，根据复发或难治性疾病状况，反应率似乎没有差异。

　　100 mg /天和所有给药组的生存结果也相似：中位总生存期（OS）为8.8个月（范围= 7.7-9.6个月和7.8-9.9个月），中位无事件生存率（ EFS）分别为4.7个月（范围= 3.7-5.6个月）和4.6个月（范围= 3.7-5.6个月）。请参阅表中的更多响应和生存数据。与低于CR或无应答的患者（22.9个月对10.6个月和5.6个月; p值未报告）相比，实现CR与较长的中位OS相关。此外，在入组前接受过一次与两次或三次既往AML治疗的患者中位OS较长（11.8个月分别为7.8个月和7.0个月; p = 0.001）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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