近年来，靶向治疗成为整个血液领域的研究热点之一，尤其是在骨髓瘤及淋巴瘤领域，靶向药物的应用极大的改善了临床疗效。而在急性髓系白血病领域，虽然做了很多研究工作，除了由我国学者提出的用于急性早幼粒细胞白血病治疗的维甲酸及亚砷酸之外，尚无成熟的靶向治疗药物应用于临床治疗。
在2015年ASH会议上，一项国际多中心临床试验显示：米哚妥林（PKC412）与化疗联合治疗FLT-3突变的急性髓系白血病，可提高此类患者的总体生存时间（OS），这个临床研究的最终结果已发表在英格兰杂志上。基于这个研究，2017年FDA批准：米哚妥林（PKC412）用于FLT-3突变的急性髓系白血病患者的治疗。在ASH会上，FDA对米哚妥林的临床应用做了进一步的说明，基于目前的临床研究结果，米哚妥林与化疗联合提高了急性髓系白血病的疗效，而后续的维持治疗并没有提高急性髓系白血病的临床疗效，相关的结果本届ASH也有报道。因此FDA认为，米哚妥林的应用应与化疗联合，维持治疗并不在获批的适应症。
米哚妥林的注意事项
1、米哚妥林可导致严重的恶心、呕吐，服用米哚妥林前应给予止吐药。
2、米哚妥林应尽量间隔12h服用，胶囊剂应整粒吞服，如果漏服，或服药时发生呕吐，不必补服，按预定时间服用下次剂量。
3、与其他能延长QT间期的药物合用时，应监测心电图。
4、米哚妥林有胚胎毒性，治疗期间及治疗结束后至少4个月，育龄期妇女及男性患者的性伴侣应采取有效的避孕措施。
5、米哚妥林有肺毒性，可导致间质性肺炎，如发现间质性肺炎的症状和体征，应立即停药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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