靶向BCR-ABL1的激酶抑制剂普纳替尼的补充新药申请获FDA受理，用于治疗对至少2种激酶抑制剂有耐药性或不耐受的慢性期（CP）慢性粒细胞白血病（CML）成人患者。专家组们展开hyper-CVAD联合普纳替尼一线治疗成人费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)研究，研究结果可以看出普纳替尼的长期安全性和有效性数据结果令人惊喜。
Ph+ ALL既往被认为一个高危预后的类型，治疗效果差，往往只能通过异基因造血干细胞移植来获得长期的缓解。自从TKI引入到Ph+ ALL的治疗后，治疗的强度不断减低，预后也越来越好，5 年总生存率为 35%-50%。但仍然存在ABL激酶突变导致的复发难治的情况，尤其是T315I突变的病例，预后非常差。普纳替尼是一种强效的第三代BCR-ABL抑制剂，可有效阻滞ABL1基因的T315I突变，该突变是前两代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂(TKI)的常见耐药机制之一。H-CVAD联合普纳替尼具有高缓解率，但长期疗效尚不明确。入组标准为新诊断的Ph+ALL（可接受过既往治疗），年龄≥18岁，ECOG体能状态≤2.共纳入86位患者，中位年龄26，ECOG体能状态＜2.
68例有活动性疾病的患者100%达到了CR.总CMR率为86%。没有早期死亡患者。中位随访43个月(范围2-92个月)，61例患者(71%)仍处于缓解状态。3年CR率、EFS率和OS率分别为84%、70%和78%，预计5年CR率、EFS率和OS率分别为84%、68%和73%。Hyper-CVAD联合普纳替尼 作为 Ph+ ALL 的一线治疗高度有效：CR率100%，CMR 率86%，复发率低。剂量调整后，普纳替尼 给药安全。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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