依维替尼(vosidenib)作为首个IDH1抑制剂类口服剂，被美国FDA批准用于治疗携带一种特定IDH1基因突变的复发性或难治性急性髓性白血病（AML）成人患者。自从2018年7月，依维替尼就获美国FDA批准上市，用于治疗急性髓系白血病成人患者，在2019年5月，依维替尼又被批准了新药补充申请，用于治疗75岁及以上、因其他合并症而无法使用强化化疗的急性髓系白血病患者。
临床数据表明，在25名患者中，有62%的患者实现了1年持续缓解。各项数据均表明，依维替尼与venetoclax +/- 阿扎胞苷联合是治疗IDH1 +髓系恶性肿瘤患者的有效治疗方案。
依维替尼是全球首个且唯一获得FDA批准，治疗携带易感IDH1突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）药物。FDA 还分别在 2018 年和 2019 年授予了依维替尼用于急性髓细胞性白血病和胆管癌的突破性疗法以及“孤儿药”称号，是一款同类首创的、具有选择性的、针对IDH1基因突变的强效口服靶向抑制剂。中国国家药品监督管理局药品审评中心也将依维替尼纳入第三批临床急需境外新药名单，足以见得依维替尼优越的临床治疗潜力。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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