血小板生成素受体激动剂(TPO-R)是目前欧美国家对血小板减少症的常规治疗药物，罗米司亭是FDA批准的首个升血小板药物，每周一次的皮下注射，模仿人体的天然TPO,特别针对提高患者体内血小板数量，有临床研究数据表明，罗米司亭可有效降低出血事件的频率和严重程度，帮助患者维持血小板计数在安全范围内。

　　免疫性血小板减少症(ITP)，又称特发性血小板减少性紫癜，是一种严重且罕见的自身免疫性疾病，主要是因为体内免疫系统功能异常，攻击自身血小板造成大量破坏所致，其主要特征为血液中血小板计数低、血小板生成受损，导致血液循环中血小板数量失衡，难以维持正常的止血、凝血功能，表现为出血倾向。ITP患者多见为皮下、黏膜出血，形成红色的出血点或紫色的瘀斑，鼻出血、牙龈出血、月经量过多等，严重者可发生内脏出血甚至颅内出血，甚至因此致命。该病没有传染性，治愈后有复发的可能性，且有遗传倾向。

　　在线发表于《The Lancet》上的一项研究旨在评估罗米司亭治疗持续6个月以上的儿童免疫性血小板减少症患者的安全性和有效性。该项3期双盲研究共纳入62例免疫性血小板减少症儿童患者，年龄为1-17岁，平均血小板计数均≤35 × 109/L（筛选阶段用两种测量工具得到的平均值）。结果显示，罗米司亭组和安慰剂组分别有22例（52%）和2例（10%）达到了持续血小板缓解（p = 0.002，优势比9.1 [95% CI 1.9–43.2]），其中罗米司亭组的血小板缓解患者中有38%年龄为1-6岁，56%年龄为12-18岁。安慰剂组中，1例（5%）患者发生了严重不良反应，而罗米司亭组中有10例（24%）。最常见的不良反应有头痛和血小板增多。两组中无患者因不良反应终止试验。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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