拉罗替尼是一种强效、口服、选择性原肌球蛋白受体激酶（TRKs）抑制剂，旨在直接靶向TRK（包括TRKB、TRKB、和TRKC），关闭导致TRK融合肿瘤生长的信号通路。监管方面，美国FDA已授予该药物治疗NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤成人及儿童患者的优先审查资格，其处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2018年11月26日；在欧洲，拜耳已向欧洲药品管理局（EMA）提交了拉罗替尼用于相同适应症的上市许可申请（MAA）。
拉罗替尼在临床研究中治疗涵盖不同年龄、肿瘤起源部位或中枢神经系统（CNS）受累的TRK融合癌症患者获得的缓解数据令人兴奋。在补充数据集中，缓解率几乎与主数据集相同，并且随着患者随访时间延长，缓解持续时间实际上增加了。拉罗替尼的治疗经验提供了强有力的临床证据，支持开发针对致癌驱动靶点的单用途药物，并强调了肿瘤基因组谱能够识别NTRK基因融合及其他激活该病的重要性。
神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合是存在于广泛类型肿瘤的异常基因改变，导致失控的TRK信号及肿瘤生长。越来越多的证据表明，编码TRKs蛋白的基因NTRKs可能与其他基因异常融合，产生可导致癌症在全身多处部位生长的信号。在临床研究中，拉罗替尼针对TRK融合肿瘤表现出显著且持久的抗肿瘤活性，无论患者年龄及肿瘤类型如何。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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