阿伐普替尼Ayvakit（avapritinib）是一种经FDA批准用于治疗具有PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除或转移性GIST的成年人的激酶抑制剂。阿伐普替尼Ayvakit是KIT和PDGFRA突变激酶的选择性有效抑制剂。它是FDA批准的唯一一种GIST 1型抑制剂，可直接结合突变KIT和PDGFRA发出信号的活性激酶构象起作用。Ayvakit已显示出对与GIST相关的各种KIT和PDGFRA突变的抑制作用，包括针对与当前批准的疗法耐药相关的激活环突变的有效临床活性。

　　2020年1月9日，Blueprint Medicines公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准该公司的阿伐普替尼Ayvakit（avapritinib）用于治疗患有不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）的成年人，该疾病具有血小板衍生的生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变，包括PDGFRA D842V突变。Ayvakit是第一种被批准用于治疗基因组明确的GIST患者的精密疗法。

　　根据第1阶段NAVIGATOR临床试验的疗效结果以及阿伐普替尼的多个临床试验的综合安全性结果，FDA批准了该药上市。在PDGFRA外显子18突变GIST的患者中，阿伐普替尼的总缓解率（ORR）为84％（95％CI：69％，93％），并且未达到中位缓解持续时间（DOR）。最常见的不良反应（≥20％）为水肿，恶心，疲劳/乏力，认知障碍，呕吐，食欲下降，腹泻，发色变化，流泪，腹痛，便秘，皮疹和头晕。Blueprint Medicines公司计划在一周内在美国提供Ayvakit。

　　阿伐普替尼Ayvakit的批准为PDGFRA外显子18突变GIST患者提供了新的治疗方法，这是基因组明确的人群，以前没有的治疗方法。我们首次为这些患者提供了针对性治疗的高效治疗疾病的潜在遗传原因。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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