艾伏尼布是全球首个针对IDH1突变的口服靶向药物，能够使体内致癌代谢物2HG减少，从而诱导组蛋白去甲基化，达到抑制肿瘤发展的效果。2018年，艾伏尼布在美国获FDA批准，用于治疗携带IDH1易感突变的成人R/R AML患者，这也是目前唯一一款获得美国FDA批准的针对携带IDH1易感突变的AML患者的靶向疗法。目前，在国内外也开展了相当多的艾伏尼布相关临床研究，其疗效和安全性均得到验证。在今年报道的艾伏尼布一线治疗R/R AML患者的研究中，也证实艾伏尼布可大幅度提高患者的生存率，能够为先前未经治疗的IDH1突变AML患者带来新的治疗选择。

　　AGILE研究是艾伏尼布联合阿扎胞苷（IVO+AZA）用于不适合强化疗的新诊断AML患者诱导治疗的Ⅲ期随机对照研究。研究已开展多年，主要的研究终点由原来的总体生存（OS）改为了无事件生存（EFS），共入组146例患者，其中也包含了中国AML患者。72例患者被随机分配为IVO+AZA组，74例为安慰剂+AZA（PBO+AZA）组。

　　研究结果显示，IVO+AZA组患者EFS显著优于PBO+AZA组（HR=0.33，P=0.0011），降低事件（治疗失败、缓解后复发、死亡）发生风险67%。IVO+AZA组和PBO+AZA组在24周时的CR率分别为37.5%和10.8%。同时，IVO+AZA显著延长患者总体生存，IVO+AZA组中位OS达24.0个月，对照组7.9个月（HR=0.44，P=0.0005），这也意味着IVO+AZA可以降低死亡的风险达到56%，效果突出。值得注意到是，各亚组间的EFS、OS获益一致：原发状态、地区、年龄、基线ECOG PS评分、性别、人种、基线细胞遗传学风险状态、WHO AML分类、基线白细胞计数、基线骨髓原始细胞百分比。

　　此外，IVO+AZA方案还显著改善患者的临床及血液学缓解（CR 47.2% vs. 14.9%，P＜0.0001；CR+CRh 52.8% vs. 17.6%，P＜0.0001；ORR 62.5% vs. 18.9%，P＜0.0001）。在安全性方面，艾伏尼布的治疗相关不良事件（TEAEs）易于管理、安全性良好。值得注意的是，随着时间的推移，相比PBO+AZA组，IVO+AZA组的全球健康状况/生活质量和疲劳亚量表评分显示出有临床意义的改善。基于独立数据监测委员会意见，由于证据表明试验组有益，该研究招募提前终止。

　　总体而言，AGILE研究证实了艾伏尼布联合阿扎胞苷在不适合强诱导化疗的mIDH1 AML人群中的显著临床获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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