人巨细胞病毒（Human Cytomegalovirus, CMV）在GBM患者中的检出率可达90-100%。CMV在小鼠模型的研究中提示有促进肿瘤生长、调控肿瘤生长的作用，甚至有研究显示某些CMV毒株有致瘤作用。CMV可以考虑作为抗肿瘤治疗的靶点。动物模型中，使用抗CMV药物缬更昔洛韦、西多福韦、塞来昔布等可以减少72%的髓母细胞瘤（medulloblastoma）生长、40%的成神经细胞瘤（neuroblastoma）生长，也可显著抑制GBM生长。
本研究团队曾展开1/2期双盲临床试验，探究缬更昔洛韦对于GBM患者的治疗效果。遗憾的是试验未达到主要终点，未能减少6个月时肿瘤体积（MRI影像）。但是进一步的研究发现，缬更昔洛韦实验组中50%患者在2年后仍存活，而安慰剂对照组中该比例为18%；中位生存时间（median overall survival, mOS）也有显著差异：实验组24.1月，对照组13.1月。对于本中心的50位缬更昔洛韦治疗的GBM患者的初步回顾性分析也显示，mOS可达25月，而历史对照mOS仅为13.5月。
缬更昔洛韦可能引起粒细胞减少/中性白细胞减少及血小板减少。罕见：头痛、头昏、呼吸困难、恶心、呕吐、腹痛、腹泻、厌食、消化道出血、心律失常、血压升高或血压降低、寒战、血尿、血尿素氨增加、脱发、瘙庠、荨麻疹、血糖降低、浮肿、周身不适、肌酐增加、嗜伊红细胞增多症等。有巨细胞病毒感染性视网膜炎的艾滋病患者可出现视网膜剥离。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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