阿伐曲泊帕是一种可/口服的小分子促血小板生成素（TPO）受体激动剂，可`刺激骨髓祖细胞中巨核细胞的增殖和分化，从而增加血小板的生成。阿伐曲泊帕不与TPO竞争结合TPO受体，在血小板生成上与TPO具有累加效应。

　　在两项设计相同的国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究[ADAPT-1研究(NCT01972529)和ADAPT-2研究(NCT01976104)]中，评估了本品在接受择期诊断性检查或手术的慢性肝病相关血小板减少症患者中的疗效。根据患者基线血小板计数将其分为低基线血小板计数队列（＜40x109L）或高基线血小板计数队列（≥40至＜50x109L）；并以2:1的比例随机分配至阿伐曲泊帕组或安慰剂组；根据患者是否合并肝细胞癌（HCC）和诊断性检查或手术的出血风险（低、中或高）进行分层。未纳入接受神经外科手术、开胸手术、剖腹手术或器##官切除术的患者。

　　低基线血小板计数队列中的患者口服本品60mg/次或安慰剂，每日1次，连续口服5天，高基线血小板计数队列中的患者口服本品40mg/次或安慰剂，每日1次，连续口服5天；在末次治疗后的5至8天内接受诊断性检查或手术。所有受试者中66％为男性，35％为女性；中位年龄58岁；61％为白人，34％为亚洲人，3％为黑人；低基线血小板计数队列和高基线血小板计数队列的患者特征相似。

　　在ADAPT-1研究中（n=231），149名患者接受本品治疗，82名患者接受安慰剂治疗。低基线血小板计数队列中，阿伐曲泊帕组和安慰剂组的平均基线血小板计数分别为31.1x109/L和30.7x109/L.高基线血小板计数队列中，阿伐曲泊帕组和安慰剂组的平均基线血小板计数分别为44.3x109/L和44.9x109/L.

　　在ADAPT-2研究中（n=204），128名患者接受本品治疗，76名患者接受安慰剂治疗。低基线血小板计数队列中，阿伐曲泊帕组和安慰剂组的平均基线血小板计数分别为32.7x109/L和32.5x109/L.高基线血小板计数队列中，阿伐曲泊帕组和安慰剂治疗患者的平均基线血小板计数分别为44.3x109/L和44.5x109/L.

　　不同基线血小板计数队列的患者均接受了包括低、中和高出血风险在内的不同类型的诊断性检查或手术；所有患者中有60.8％（248/430）、17.2％（70/430）和22.1％（90/430）分别接受了低、中或高出血风险的诊断性检查或手术。阿伐曲泊帕组和安慰剂治疗组中接受低、中、高出血风险诊断性检查或手术的患者比例相似。

　　主要疗效终点是应答患者比例，定义为随机分组后至诊断性检查或手术后7天内不需接受血小板输注且不因出血而接受任何急救治疗的患者比例。次要疗效终点包括诊断性检查或手术当天血小板计数>50x109/L的患者比例以及血小板计数从基线到手术日的变化。

　　用于止血的急救治疗包括：全血输注、红细胞（RBC）输注、血小板输注、新鲜冰冻血浆（FFP）或冷沉淀输注、维生素K、去氨加压素、重组活化因子VII、氨基己酸、氨甲环酸、止血手术或介入治疗。在两个基线血小板计数队列中，阿伐曲泊帕组中的应答患者比例高于安慰剂组，且具有临床意义和统计学显著性差异。

　　此外，两项研究均表明，在两个队列中，阿伐曲泊帕组在诊断性检查或手术当天达到目标血小板计数（≥50x109/L）的患者比例均高于安慰剂组：低基线血小板计数队列在ADAPT-1研究中分别为69％和4％（P<0.0001）；在ADAPT-2中分别为67％和7％（P<0.0001）；高基线血小板计数队列在ADAPT-1研究中分别为88％和21％（P<0.0001）；在ADAPT-2研究中分别为93％和39％（P<0.0001）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿伐曲泊帕/阿凡泊帕(DOPTELET)治疗血小板减少症稳定且持久

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