美国食品和药物管理局定期批准雅美罗（KYMRIAH,诺华制药公司）用于治疗25岁以下的B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）难治或第二次或以后复发的患者。雅美罗是FDA批准的第一个嵌合抗原受体（CAR）T细胞免疫疗法。雅美罗由在白血病治疗过程中收集的自体T细胞组成，这些T细胞经过基因改造，含有CAR蛋白的新基因，使T细胞能够识别和消除表达CD19的正常和恶性细胞。

　　雅美罗的批准是基于一项对63名复发或难治的小儿前体B细胞ALL患者的单臂试验，包括35名曾接受造血干细胞移植的患者。患者在完成淋巴净化化疗后的2至14天内接受单剂量的tisagenlecleucel静脉注射。在63名可评估疗效的患者中，经独立中央审查评估的确认总缓解率为82.5%（95% CI 70.9, 91.0），包括63%的完全缓解（CR）患者和19%的完全缓解但血液学不完全恢复（CRi）的患者。所有确诊为CR或CRi的患者经流式细胞仪检测均为最小残留疾病阴性。中位缓解期未达到（范围：1.2至14.1个月以上）。

　　最常见的不良反应（发生率大于20%）是细胞因子释放综合征、低丙种球蛋白血症、感染-病原体不明、热射病、食欲下降、头痛、脑病、低血压、出血性发作、心动过速、恶心、腹泻、呕吐、病毒感染性疾病、缺氧、疲劳、急性肾损伤和谵妄。84%的患者出现了3级或4级不良事件。

　　接受雅美罗的患者发生了严重的不良反应，如CRS,包括致命的CRS和CRS相关的播散性血管内凝血并颅内出血、长时间的细胞减少、感染、心力衰竭和心脏骤停。FDA批准了雅美罗,并制定了风险评估和缓解策略。

　　推荐的雅美罗剂量为：体重≤50公斤的患者静脉注射0.2至5.0×106（CAR）阳性活体T细胞，体重>50公斤的患者静脉注射0.1至2.5×108总CAR阳性活体T细胞，在淋巴消退化疗后2至14天进行注射。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：ACTEMRA/TOCILIZUMAB治疗视神经脊髓炎的疗效和安全性如何？

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