厄达替尼（erdafitinib）是一种口服泛FGFR抑制剂。FGFRs是一个受体酪氨酸激酶家族，在不同肿瘤中出现的基因突变可以导致它们被激活，从而促进肿瘤细胞的生存和增殖。2019年4月，FDA加速批准了首款获批针对转移性泌尿上皮癌的靶向药物— 厄达替尼（Erdafitinib），用于治疗携带有FGFR3或FGFR2突变的铂类化疗后疾病进展的局部晚期或转移性膀胱癌成人患者。厄达替尼曾经获得FDA授予膀胱癌的突破性疗法认定，该药物的新药申请也获得了优先审评资格。厄达替尼代表了第一个针对FGFR遗传变异的转移性膀胱癌患者的治疗方案。

　　膀胱癌(BC)是指发生在膀胱黏膜上的、泌尿系统最常见的恶性肿瘤，是全身十大常见肿瘤之一。尿路上皮癌（UC）是膀胱癌最常见的组织学亚型，约占所有病例数的90％。 其他较不常见的亚型是鳞状细胞癌，腺癌和小细胞癌。大约30％的病例被诊断为肌层浸润性膀胱癌（MIBC），大多数在诊断时已局部晚期或转移，需要进行全身治疗。目前，免疫治疗在膀胱癌的治疗中已经是常规手段，但是在靶向治疗方面一直没有明显的进展，直至厄达替尼的获批，膀胱癌终于迎来了其第一款靶向药！

　　BLC2001（NCT02365597）临床研究招募了携带有 FGFR突变（至少有一个FGFR3突变或FGFR2/3融合）的铂类化疗后疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者主要研究终点是 ORR（客观响应率），次要终点包括 PFS（无进展生存期）、DOR（持续响应时间） 和 OS（总生存期）。

　　通过本次研究，发现：

　　mDOR为 5.6个月（95％CI,4.2-7.2）；mPFS为 5.5个月，mOS为 13.8个月；

　　Erdafitinib（厄达替尼）治疗的 ORR为 40%（其中CR 3%，PR 37%）；

　　FGFR3基因突变患者的 ORR为49％，FGFR2/3基因融合患者的 ORR为16％。

　　关于这款药物的安全性，不良反应主要有口腔炎，疲劳，肌酐增加，腹泻，口干 ，甲减，A皮肤干燥，干眼症，脱发，手掌 - 足底红斑感觉综合征，便秘，腹痛，恶心和肌肉骨骼疼痛等。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：膀胱癌靶向药厄达替尼(BALVERSA)的用法用量和注意事项

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