AML是一种常见的急性白血病，在成年人中高发。很多AML患者存在各种基因突变，如FLT3、NPM1、IDH1/2、CEBPA、TP53等。其中FLT3基因尤为重要，它是AML最常见的基因突变，约占所有AML患者的1/3.已知FLT3突变与AML患者预后密切相关，FLT3突变阳性AML患者总体生存较差。然而，传统化疗目前无法满足具有FLT3突变的AML患者的治疗需求。

　　早在2018年美国就已批准FLT3抑制剂吉瑞替尼用于治疗FLT3突变阳性的复发或难治性AML,使FLT3突变阳性AML的治疗取得了突破性进展。吉瑞替尼是一种新型（二代、I型）、高选择性、口服FLT3抑制剂，对FLT3-ITD、FLT3-TKD均有高抑制活性且对c-Kit弱活性，同时能抑制与FLT3抑制剂耐药有关的酪氨酸激酶AXL.ADMIRAL研究1显示，与挽救性化疗相比，吉瑞替尼可以显着提高FLT3-ITD突变患者缓解率、延长生存期。吉瑞替尼组患者的中位总生存（OS）为9.3个月，而挽救性化疗组患者的中位OS仅为5.6个月，提高了将近一倍，可令更多患者有随后接受造血干细胞移植的可能。而且，接受造血干细胞移植后继续应用吉瑞替尼仍可延长患者生存期。

　　基于这些考量，即使2020年吉瑞替尼尚未在中国上市，CSCO《恶性血液病诊疗指南2020》就已推荐吉瑞替尼作为复发/难治性FLT3突变阳性AML患者靶向治疗的首选（一级推荐）。而且，两年前我们国家已经将吉瑞替尼按特殊通道引入中国，来作为中国急需的治疗药物。临床中，我们发现吉瑞替尼的治疗效果非常好，而且为FLT3突变阳性AML患者进行“chemo-free”治疗带来可能。过去FLT3突变阳性的复发/难治性AML患者的OS可能只有不到1年，但应用吉瑞替尼后，患者的OS可以达到将近2年。尤其是一些不能进行造血干细胞移植或老年FLT3突变阳性患者也可以用吉瑞替尼进行维持治疗。

　　最近吉瑞替尼已在中国正式获批，填补了AML治疗未满足的需求，开创了FLT3突变阳性复发或难治性AML靶向治疗时代。AML在老年人中更为常见，尤其对于不适合进行强化疗的FLT3突变阳性的老年患者，吉瑞替尼是首选治疗方案，让这部分患者重燃生活希望。值得一提的是，吉瑞替尼是口服药物，便于在门诊用药。

　　尽管吉瑞替尼目前获批的适应证是治疗FLT3突变阳性复发或难治性AML,但其联合3+7诱导化疗用于新诊断AML患者的I期研究结果也非常可观，多个吉瑞替尼联合其他药物用于新诊断AML患者的II/III期研究正在进行中。期待吉瑞替尼在联合其他药物治疗AML方面也能取得巨大成功，也期待吉瑞替尼在中国上市后能进行真实世界研究。单药效果如何？维持效果如何？联合什么治疗方案为好？期待更多的循证医学来解答这些疑问并指导我们的临床实践。尽最大努力使AML患者获得更好的长期生存，这是我们的最终目标。希望吉瑞替尼的到来能为中国FLT3突变阳性AML患者带来更多福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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