2017年4月28日，FDA正式批准FLT3抑制剂Midostaurin(Rydapt米哚妥林),这是2000年至今FDA批准的第一个治疗AML的药物，也是AML领域第一个正式批准的小分子靶向药物。米哚妥林Midostaurin来自诺华，商品名Rydapt,是一种小分子激酶抑制剂，FDA批准的适应症包括：1）初发FLT3阳性AML,与标准3+7方案联合，不可单用；2）系统性肥大细胞增多症，系统性肥大细胞增多症伴血液学肿瘤，或肥大细胞白血病。
RATIFY研究是支持米哚妥林Midostaurin批准的关键研究，也是2016年ASH年会的明星研究，当时给我的印象：1）超长的随访下，妥妥的生存获益；2）FLT3是可用的AML治疗靶点。患者中位年龄47岁，初发AML占95%，FLT3-ITD（等位基因比例<0.7）、≥0.7和FLT3-TKD分别为48%、30%和23%，58%患者（326/563）合并NPM1突变。
2015年ASH报道的中位OS差距亮瞎眼，74.7 vs. 25.6个月，各项指标全面证明米哚妥林Midostaurin的治疗优势。进一步随访，长期OS的差距非常明显，HR=0.77，P=0.016，并且治疗组的生存曲线从30个月开始便进入平台期（无患者死亡），平台期出现在中位OS之前！
安全性方面，除了1）谷丙转氨酶增高；2）低钙血症；3）高钠血症常见于治疗组以外，两组基本无明显差异。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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