泊马度胺为第3代免疫调节剂（IMiD），同为美国Celgene公司开发，结构上为沙利度胺和来那度胺的综合体，较前二者具有更好的药理活性、更小的毒性、更好的耐受性。2013年2月FDA批准其用于已接受两种及以上药物治疗后疾病仍处于进展状态多发性骨髓瘤患者的临床治疗；且近年获批的临床适应症还有卡波西肉瘤，是该适应症具历史性突破的重磅品种！其他在研的临床适应症还有骨髓纤维化、脑癌、硬皮病等。

　　复发/难治性多发性骨髓瘤

　　一项I期临床研究分别以1、3、4、5mg/d泊马度胺口服治疗38例复发/难治性多发性骨髓瘤，持续4个周期，上述患者入组前接受过硼替佐米、来那度胺等多种药物治疗。研究结果显示，22例患者因疾病进展或轻微缓解需联合地塞米松治疗，16例患者获得轻微缓解或以上疗效，其部分缓解率、完全缓解率分别达到21.1%、2.6%，中位持续缓解时间、无进展生存期、总生存期分别达到4.6个月、4.6个月、18.3个月。

　　一项II期临床试验（口服泊马度胺联合地塞米松治疗84例复发/难治MM患者）显示：ORR分别为35%和34%；组间中位持续缓解时间、疾病进展时间和PFS相似，分别为7.3、5.4和4.6个月；18个月OS率为44%，中位OS为4.9个月。此外，多个I期、II期临床试验表明，泊马度胺治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的RR率均在30%以上。而一项多中心开放性随机Ⅲ期临床试验，比较了BORT和LEN治疗失败后455例RRMM患者应用POM＋低剂量地塞米松与高剂量地塞米松治疗的疗效，数据表明，在不考虑先前治疗方案的情况下，POM＋LoDEX应被视为RRMM患者的标准治疗方案。

　　安全性方面，泊马度胺毒性限制剂量为5mg/d,最大耐受剂量为4mg/d,总体耐受度良好。常见不良反应（发生率＞10%）主要包括全身性损害、血液和淋巴系统损害、胃肠道损害、感染、肌肉骨骼及结缔组织损害、呼吸系统损害、代谢和营养障碍、皮肤和皮下组织损害、神经系统损害、检查异常、精神障碍、泌尿系统损害等，但多集中于1~2级；也有研究发现，泊马度胺可导致4级短暂性脑缺血发作、5级败血症和中性粒细胞减少感染，但其发生率均不足5%，较1/2代IMiD而言，安全性已有了较好保障。

　　卡波西肉瘤

　　一项重要的开放标签/单臂临床试验（12-C-0047）研究表明，口服5 mg泊马度胺（18例HIV阳性，10例HIV阴性），直至疾病进展或出现不可接受的毒性：18名HIV阳性患者中，总缓解率为67％、中位缓解期为12.5个月；10例HIV阴性患者中，总缓解率为80％、中位缓解时间为10.5个月。接受泊马利度胺的患者中最常见的不良反应包括实验室异常（≥30％的患者）是绝对中性粒细胞计数或白细胞减少，肌酐或葡萄糖升高，皮疹，便秘，疲劳，血红蛋白减少，血小板、磷酸盐、白蛋白、ALT增加，恶心和腹泻。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：泊马度胺/柏马度胺(POMALIDOMID)联合低剂量地塞米松效果比高剂量的强？

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