培米替尼在中国内地于2021年7月申报上市，随后被CDE纳入到优先审评名单中，用于既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。

　　培米替尼在中国的上市申请是基于一项在既往经过至少一线系统性治疗失败的、伴FGFR2融合或重排的、手术不可切除的局部晚期、复发性或转移性胆管癌受试者中评价培米替尼的疗效和安全性的II期、开放性、单臂、多中心的研究。此研究又称CIBI375A201（NCT04256980），为在国外进行的FIGHT-202研究（INCB54828-202,NCT02924376）的桥接试验。主要终点为基于独立影像委员会（IRRC）根据实体瘤评价标准V1.1评价的客观缓解率（ORR）。

　　在FIGHT-202研究中，共入组108例胆管癌受试者，接受培米替尼13.5mg口服治疗，其中基于IRRC评估的已确认的ORR为37%（95%CI：27.94%，46.86%），包括4例完全缓解（3.7%）和36例部分缓解（33.3%），中位缓解持续时间（DOR）为8.08个月（95%CI：5.65，13.14），中位无进展生存期（PFS）为7.03个月（95%CI：6.08，10.48），培米替尼可引起持久的肿瘤缓解，中位总生存期（OS）达17.48个月（95%CI：14.42，22.93）。安全性方面，培米替尼具有良好的耐受性。在147例纳入安全性分析的受试者中，高磷酸血症为最常见的不良反应，发生率为58.5%。有68.7%的受试者发生3级或3级以上的不良反应，最常报告的为低磷酸血症（14.3%），其他包括关节痛和口腔黏膜炎（各6.1%）、腹痛、疲乏和低钠血症（均为5.4%），其他还有掌跖红肿综合征和低血压，发生率分别为4.8%和4.1%。

　　国内桥接试验INCB54828-202研究的数据也已经在2021ESMO上以壁报形式发布。该项试验分成两部分，第一部分为在中国人群中的PK研究，纳入3例胆管癌受试者；第二部分则纳入31例FGFR2基因融合或重排阳性的胆管癌受试者，临床主要终点为第二部分受试者由IRRC依据RECISTv1.1评估的ORR。

　　在30例疗效可评价人群中，15例患者达到IRRC确认的疾病缓解，主要终点指标ORR达到50%(95%CI:31.3%，68.7%)。中位随访5.13个月时，12例患者仍处于病情缓解中，中位缓解持续时间（DOR）尚未达到（95%CI:3.4，NR），至数据截止日期，中位无进展生存期（PFS）数据尚未成熟，仅有6例发生PFS事件，疾病控制率（DCR）为100%(95%CI:88.4%，100%)。

　　胆道癌（BTC）是发生在胆管和胆囊中的一种罕见的侵袭性癌症。其中胆管癌起源于胆管上皮细胞，是第二常见的原发于肝脏的恶性肿瘤。乙肝病毒及其他肝脏寄生虫的感染导致其在亚洲地区发病率较高。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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