在索拉非尼获批肝癌一线治疗以来，针对肝癌的靶向治疗研究从未停止。在仑伐替尼面世之前，已有多款药物在肝癌治疗中进行了研究，如依维莫司，但既往研究结果显示，依维莫司在晚期肝癌患者中不能提高总体存活率，研究宣告失败。但近年来，多项病例/研究都在表明，依维莫司在肝胆肿瘤中的疗效可能被低估。
通路通过与RAS/RAF/MEK通路和mTOR信号通路相互作用调节细胞增殖和血管生成，PIK3CA的突变导致通路的上调，已经在包括BTC在内的许多癌症类型中得到确认。
一项II期临床研究，共纳入18例一线化疗进展的BTC患者，所有患者均接受依维莫司(每日10mg剂量)治疗。研究结果显示，与治疗相关的3/4级毒性包括：贫血(2例)，血小板减少(4例)，短暂的SGPT/SGOT升高(1例)，疲劳(2例)。DCR为55.5%，1例CR持续9个月；9例轻微反应/SD，中位持续时间超过6个月，4例仍在治疗中；8例(44.5%)患者病情进展。这一初步分析表明依维莫司可以安全应用于化疗经治患者。长期疾病控制和抗肿瘤活性的成就是令人鼓舞的，但在研究完成后，需要更多的数据进一步证实。
可以看出，对于存在一些罕见突变的肝胆肿瘤患者，依维莫司或可成为治疗选择。同时，虽然肝癌的治疗并未推荐进行基因检测，但当没有标准治疗方案的时候，基因检测或许可以为患者带来一线生机。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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